1月7日，礼来公司和Loxo Oncology宣布达成最终协议，礼来将以每股235美元现金收购后者，总价约合80亿美元。此次收购将成为礼来公司为扩大其癌症治疗工作而进行的一系列交易中规模最大的一次。Loxo Oncology拥有一系列具有潜力的在研药物，包括“广谱抗癌神药”Vitrakvi（larotrectinib）。

2018年11月26日，FDA快速批准Vitrakvi，获批针对17种癌症的临床适应症。不管癌症发生在哪个部位，不管患者年龄多大，只要带有TNK基因突变就可以接受治疗。

《新英格兰医学杂志》去年2月发表的临床研究结果显示，75%的患者有效，且一年后有效应答率仍然有71%，55%保持progression Free。共有55个患者参加3项临床研究，涉及17种癌症，患者年龄分布从4个月婴儿到76岁。临床试验过程观察到多种药物副作用，但不是十分严重，患者可以承受。

广谱药面对罕见病

Vitrakvi其实是一款靶向治疗药物，如果按肿瘤生长的部位分，适应症很广，但适合这种靶向精准治疗的患者人数很少，只有1%的肿瘤患者，或每年3000例左右的携带突变基因的癌症患者，是典型的罕见病。该药上市后销售额能否超过10亿美元，目前还难以定论。

这么少的患者人数，再多的肿瘤适应症，平均每种癌也只有几百例，自然无法广种博收。那么,高药价会不会有很理想的销售数字?不见得。诺华首款基因治疗药物，定价47万美元，2018年前3个月销售额才4800万美元，公司估计2019年可达到2亿美元销售额，但还要取决于是否有政府联邦保险买单。

硬指标有待观察

FDA批准速度快，适应症很宽，这是基于其特定基因突变和患者普遍应答缓解而采取优先级审批。但由于临床试验数据有限，只按药物反应及缓解评估临床价值，并非按照批准肿瘤药的金标准和硬指标——延长患者生命。

要获得这些数据，估计还要几年时间，以统计分析生存时间是否延长。现在卖高价有点趁人之危赚不义之财的嫌疑。但如果不卖高价，投资很难回收成本。药厂需要在定价、支付方式以及分担成本方面进行有创造性的设计，很有挑战。

合理定价诸因素

药价合理定制是世界性难题，要看具体产品，但有些原则性问题或因素需要考虑。一个好药要卖出好价格，应该考虑如下因素：

1.No Gain，No Pay，按效果定价和支持，优质优价，低效低价，甚至无效退款。

2.扩大临床受益者，尽量让患者买得起药。

3.鼓励和加速创新，给药厂和开发商足够的利润空间。

4.刺激经济和繁荣医药商业，让渠道商和物流等也有赚钱机会。

5.灵活支付，如分期付款，给予消费贷款。

6.与保险产品结合，有打折和后期赠药。

重磅药预期收入

根据业内行家和EvaluatePharma预计，2024年Vitrakvi全球销售额将达7.7亿~10亿美元。如果专利保护还有10年，原研药开发商及合作药厂会有可观回报。

拜耳是这个产品产业化的主要操盘手，但并不是原创者。2017年，拜耳向Loxo  Oncology公司支付4亿美元首付款，对价按里程碑支付高达15.5亿美元的合作转让金和一定比例的销售提成，才获得Vitrakvi的全球市场开发权。Loxo  Oncology公司拥有Vitrakvi美国市场50%的权利,在海外有10%以上的销售提成。

拜耳对这款新药信心满满，提供无效退款的保证。如果患者服用该药在90天内不能稳定病况，将对治疗无效的患者全额退款。这是比较合理的承诺和保证，也是未来高价创新药的定价标配。

已披露的药品使用定价并不便宜，平均每人每月花费1.1万~3.28万美元，主要根据体重决定给药剂量，年使用费近40万美元。药厂声称，有保险覆盖的患者通常每月只需花费20多美元，即可承受药物使用的个人开支和成本。没保险、付不起药品的患者，拜耳承诺免费提供药品。究竟患者花多少自付费或得到更优惠的赠药，还要看未来的市场数据。但拜耳重金投入，可见公司对此药抱有很大期望，且与Loxo Oncology继续开发新一代药物，应对可能出现的抗药性。

精准医疗里程碑

Vitrakvi概念很好，但不能治愈，研发成本很高，厂家合作也付出了很高代价，还会产生抗药性。即便如此，药品定价仍然很高。厂家解释称，这类患者很少，市场不够大，发现合适的患者很困难，必须经过癌症患者基因检测，这需要时间和费用。

利好消息是，美国政府去年早些时候宣布，美国联邦老人医疗保险将为下一代基因测序买单。这对Vitrakvi的推广销售很有利，为65岁以上老人提供固体癌相关的数百种基因突变检测，对精准医疗和癌症治疗有很大促进。

从Vitrakvi快速获批可以看出，FDA认同“广谱治疗肿瘤”（Tumor Agnostic Approach）这个概念，这是精准医疗的重要里程碑。医生将根据肿瘤的突变标记开药，而不是肿瘤部位和种类。未来，精准医疗的药物开发和临床应用，也将遵循这些原则，使肿瘤治疗和疾病管理更加精准和有效。当然，药品监管当局的理念是否被药品支付方所接受，并乐意为此买单，还要看更多的临床数据和效果。

中国机会在哪里

Vitrakvi 什么时候进入中国，现在还不得而知，但拜耳肯定会加速布局和攻下世界第二大医药市场。毕竟中国有这么多癌症患者和丰富的临床资源，新药审批也在加速。说不定，在不远的将来，中国癌症患者也能用到这款药。

即使Vitrakvi短期还不能进入中国市场，海南特区医院、港台或海外就医也能获得该药。至于在中国的定价，拜耳大概率会制定低于欧美市场的价格，考虑到印度很快会有仿制药竞争，只能采用折扣价在中国市场推广，并享受政府对抗癌药的减免税政策。

DTC宣传功不可没

这次广谱抗癌药在全球的宣传攻势做得很好，药物批准消息在许多专业和大众传媒上出现，消费者和医生对该药的知情和期盼显而易见。未来的产品市场推广，用好媒体传播和社交舆论能帮药厂节省许多广告费用，但还需要针对医生的学术推广，这必须投入更多精力和资源，包括做更多临床试验、更多对比，以及上市后的安全评估、抗药性分析以及对策等。

临床医生和肿瘤大夫会持续关注该药在使用过程中的问题和最新临床结果。尽管该药是小众市场，但随着临床数据不断积累，会有更多新发现和新用途，也许会有意想不到的收获。笔者相信，在定价合理、支付灵活、推广给力的前提下，广谱抗癌药会有不错的业绩。至于什么时候突破10亿美元的重磅药门槛，就要看推广的结果和运气了。

 

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