美国FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）透露，FDA计划成立一个新的办公室，以改进新药审评程序——对利用个性化药物、电子数据和患者报告出台标准措施。

在近日的JP摩根医疗保健年度会议上，戈特利布进行了相关介绍。FDA计划成立药物审评科学办公室（ODES），戈特利布称，这个新办公室不仅仅是组织结构上的转变，也是更加宏大的计划中的一部分。“最终，药物审评过程看起来会有很大不同。”

在他的设想中，制药公司的研究数据上传到云端，FDA将使用自己的标准化方法来审评这些原始数据，而不是去查看药企自己创建的图表。“从评估安全性数据开始，这就是我所说的结构化方法，是我们的发展方向。”戈特利布表示。

通常，这个行业似乎不可能采取结构化的方法。例如，默沙东（Merck）的派姆单抗（Keytruda），百时美施贵宝（Bristol）的纳武单抗（Opdivo）和阿斯利康（AstraZeneca）的Imfinzi，都是基于测试肿瘤中是否存在PD-L1蛋白，但每家公司都使用了自己的方法。

如今，个性化疗法变得越来越重要了。去年，FDA批准了两种并非用于传统癌症类别的药物，而是用于特定基因突变引起的癌症，分别是：派姆单抗用于患者肿瘤中含有微卫星不稳定性偏高（MSI-High）的情况； Loxo Oncology和拜耳（Bayer）联合开发的拉罗替尼（Vitrakvi），用于TRK蛋白质突变引起的肿瘤。

新办公室的另一项重要任务是，了解如何将患者告诉医生的情况转化为结构化数据。以辉瑞（Pfizer）的Xalkori为例，正是由于患者的报告，该药物的标签中才包含了可能会引起眼部问题的警告，患者的报告也表明该药可能会减缓呼吸短促症状的恶化进程。自从2011年以来，患者报告对FDA变得越来越重要。当年， Incyte制药在开发用于治疗骨髓纤维化的鲁索替尼（Jakafi），FDA不仅要求该公司证明该药会缩小患者的脾脏，也要求其要让患者的感觉更舒服。

ODES将成为新药办公室的一部分，而新药办公室本身也是FDA药物评价和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research)的一个部门，负责监督新药的审批。ODES将设3个部门：由18人组成的临床结果评估部，负责评估药物作用及安全；由18人组成的生物医学信息学和安全分析部，将对利用信息技术的新方法进行评估；由11人组成的研究及生物标记发展部，其任务是检测所有血液抽样和基因扫描。

新办公室进入了最后的审查阶段，戈特利布预计将在今年上半年启用该部门，“这将使我们更加高效地了解安全性和有效性。”

编译/胡德良

来源/STAT

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