编辑说：[编者按]由于罕用药研发困难、所需治疗人群占比例小，导致罕用药价格高于一般药品的价格。因经济情况、罕见病相关政策法规的不同，各个国家和地区罕用病药物价格制定的情况也不尽相同。本专题通过部分国家在罕见病药物定价上的经验介绍，力求为国内罕见病药物定价提供借鉴意义。

罕见病药物全球定价分析（一）

通过上市批准后的罕用药需要通过一定程序以制定药品价格，才能进入药品市场流通销售。美国罕见病药物实行市场自由定价制度，导致同一类罕见病药物的价格高于其它国家，这激发了药企的研发热情，但由此也衍生出一些问题。欧盟各成员国对罕用药实行自主定价，因此，罕见病药物价格在各成员国之间存在一定差异。本文对欧美国家罕见病用药定价制度作一介绍。

美国：自由定价引发三大问题

美国政府不对药品价格进行统一管理，实行市场自由定价制度。因此，罕见病药物的价格也同样由市场决定，不受政府干预，制药企业可以依据市场综合情况进行定价。由于这种定价机制以及罕见病药物被授予七年市场独占权，使得罕见病药物几乎处于垄断地位，制药企业由此能够获得十分可观的利润。这激发了药企的研制热情，进一步加速美国罕见病药物事业的发展。然而在另一方面，由于缺少政府管制，出于追求更高收益的商业原则，制药企业必然倾向对罕见病药物制定较高的价格，导致美国罕见病药物价格较为昂贵，同一类罕见病药物价格要高于其它国家。 

高药价激发了制药企业研发罕见病药物的热情，加速推动美国罕见病药物事业发展的同时，一些制药企业也会采取其它措施以谋取更高的药品销售利润，这也不可避免地引起一些其他问题。

例如：①罕见病药物标签外应用。即制药企业引导临床医生因实际治疗情况或其它目的， 处方高价的罕见病药物，但使用的是标签外其它适应症，如阿法依伯汀（EpoetinAlfa）、英夫利西单抗（Infliximab）等最初被认定为罕见病药物而获得上市批准，但其多数利润却来源于其他适应症或标签外应用。

②选择性研发。制药企业在选择开发罕见病药物时，往往倾向于选择一些利润回报较高的治疗领域（如肿瘤等），并申请罕用药资格认定。若符合相应的标准条件，则作为罕用药获得上市批准。但这种选择性的罕用药研发，在一定程度上将影响其它种类罕见病药物的发展，也有失公平性。同时，是否应该把一些投资回报较大的疾病认定为罕见病、将其药品作为罕用药批准上市，这是否存在公共卫生资源的浪费仍需要进一步商榷。

③一些药品（如干扰素、左卡尼汀等）最多可获得 33 个罕用药资格认定，罕用药旨在治疗少数患者群体，但这些药品却通过增加适应症使其能够治疗大量患者群体，严重违背了出台罕见病政策法规的初衷。 

欧盟:各成员国自主定价

欧盟统一负责罕见病药物的资格认定与上市审批，制药企业不需要向欧盟各成员国提出上市申请，已通过认定审批的罕见病药物可在各成员国进行上市销售与流通。但欧盟不对罕用药进行统一定价，由各成员国自主定价。因各成员国在罕用药政策法规以及经济情况上的差异，不同国家对罕用药的价格制定也有所不同。欧盟成员国中，比利时、法国、意大利和荷兰具有一定代表性，以下主要介绍这四个国家的罕用药定价情况。

比利时:统一管理

比利时的罕见病药物价格主要由政府进行统一管理，罕用药的最高价格由比利时联邦公共服务机构经济事务部制定。经济事务部长根据其下属的药品定价委员会的相关建议，也会考虑与之相似的其它治疗药物或其他国家的价格，从而确定罕用药的最高零售价。

制定好罕用药价格后，提交比利时国家医疗与残疾保险研究中心（NIHDI）审议，而NIHDI 将综合多方面数据信息，向社会事务部提供对该罕用药偿付报销情况的建议。而医院罕用药的实际购买价格是基于制药企业和医院之间的协商谈判进行确定。

法国:评估后谈判定价

法国的药品管理由卫生部、社会保障部和财政部共同负责，药品定价与偿付报销紧密联系。若某药品未获得偿付报销，则由制药企业自主定价。若可获得偿付报销，则由政府负责相应的药价评估事宜，随后与制药企业进行协商定价。由于各药企的自主定价原则难以统一确定，因此，本节所述的法国罕用药价格主要指可获得偿付报销的罕用药价格。

法国规定，在制定罕用药价格之前，制药企业需要向法国卫生部下属的国家卫生委员会（HAS）提出偿付报销申请，HAS 下设的透明委员会（TC）将对罕用药进行评估。由于罕用药属于创新药物，TC对罕用药进行快速评估，以缩短其评估时长。TC规定了该药物的附加价值（制定药品价格的基础），随后将评估意见提交给卫生部下属的卫生产品经济委员会（CEPS）。CEPS 将参照TC的评估意见，与制药公司进行罕用药价格谈判。具体谈判依据包括：该药物临床附加值的提高、治疗同类疾病的药物价格、该药物的销量和使用情况，以及该药物在爱尔兰、意大利、葡萄牙、西班牙等其它欧盟国家的价格。

意大利：CPR与药企协商定价

意大利药品管理局（AIFA）负责管理包括罕见病药物在内的药品价格制定与偿付报销。获得欧盟上市批准并在意大利销售的罕见病药物，需要向AIFA提出药品价格制定和偿付报销的申请。与法国类似，意大利的药品价格与是否获得偿付报销密切相关。可获得偿付报销的药品由政府相关部门与制药企业进行价格谈判，反之则由制药企业自主定价。药品首先交由AIFA下设的科学技术委员会（CTS）进行审核，CTS依据该药品是否具有更好的效益风险比、是否产生社会经济效益、所治疗疾病的严重程度等因素，决定其能否获得偿付报销。若CTS评定该药品能够进入意大利的药品报销清单，则由 AIFA 下属的定价与报销委员会（CPR）与制药公司之间进行药品价格协商谈判。若CTS评定该药品不可报销，制药企业则可自主定价。

意大利的罕用药通常可以获得偿付报销，由CPR与制药公司进行罕用药价格协商谈判。谈判主要依据该罕用药的临床治疗价值、与其他国家或地区的价格比较、该罕用药的销售情况、对投资和就业的影响。谈判协商结果将提交给CTS作决定，然后提交到AIFA审批，最后将谈判程序结果予以公示，有效期为两年。

荷兰：综合考量后协商定价

与法国、意大利情况相似，荷兰的药品定价与药品偿付报销同样紧密相关。荷兰大多数的罕用药都被纳入到医疗报销系统中的1B清单，1B药品清单主要由不具治疗等效性（无替代性药品）的药物组成。1B药品清单中的罕用药价格，将由荷兰卫生、福利和体育部（MVWS）部长与制药公司进行药品价格协商谈判，同时会综合考量其它欧盟国家的价格。1A药品清单为具有治疗等效性（有替代性药品）的药物组成，荷兰会对1A 药品清单中的罕用药制定出最高零售价格。

综上所述，对比利时、法国、意大利和荷兰四个欧盟国家的罕用药定价情况可见，四国对罕用药价格均以政府统一管理为主，法国、意大利、荷兰的相关部门与制药企业进行罕用药价格协商谈判，依据临床治疗价值、其它欧盟国家价格等因素全面考量。同时，多数国家的罕用药价格制定与药品是否获得偿付报销密切相关，综合考虑药品价格与偿付报销情况，有利于国家财政预算管理。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。