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时代呼唤 “从0到1”的真正创新

发布时间:2019-01-15 18:39:16作者:王建新来源:医药经济报

过去一年,中国医药界感受到了从未有过的对药物创新的压力。无论是国内外形势的压力,还是国家药监局对仿制药的严格要求和对新药审批的加速,都对中国生物医药提出了更高更紧迫的创新要求。

如果要给医药界过去一年选一个年度汉字,笔者的首选是——“创”。

“由1到N”与“从0到1”

新年期间的一点空闲时间,笔者重读了美国著名创业投资人Peter Thiel的畅销书《从零到一》”。

作为投资人,Peter的关注重点在刚刚起步的创新公司。他所创立和投资的公司,如Paypal、Facebook、Linkedin、Tesla和SpaceX等,都先后成长为各自领域的创新独角兽。除此之外,他投资的生物科技,如专注消灭肿瘤干细胞的Stemcentrix,也在2016年被艾伯维以近100亿美元收购。

在这本书里,Peter谈到两种发展模式:水平式和垂直式。水平式发展是基于现有技术的扩张,而垂直式发展则是突破性的发展。用他自己的数学模型来说,水平式发展是“由1到N”,比如技术从一个国家到全球的扩展。然而,只有垂直式的发展才是“从0到1”的真正创新。

他还特别指出,中国近几十年的快速发展是水平发展模式的最好例子。他认为中国在过去几十年的快速崛起,其中的创新更多的是跳跃性仿制。

Peter投资的那些独角兽也带动了一大批中国的追随者,包括支付宝、微信等。这些值得中国人骄傲的企业虽然已经是“N=无穷大”,但基本都不是“从0到1”的开拓者。而医药界的情况也不容乐观。

“从0到1”是时候了

2018年,中国药监局(NMPA)共批准644个药品,包括进口药119个,国产525个。其中只有15个属于1类新药,仅占总数的2.3%。和记黄埔和美国礼来联合研发的呋喹替尼(Fruquintinib)被认为是国内企业独创新药,但其所在领域血管内皮生长因子受体VEGFR口服抑制剂已是非常拥挤,而且首个被批准的VEGFR抑制剂Sutent(舒尼替尼、索坦)已经上市了12年(2006年获FDA批准)。

与此同时,NMPA批准了10个国外进口药。这些药品被认为是防治严重危及生命且国内尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品。NMPA还提出了其他共48个境外已上市临床急需新药名单。对于这些药品,只要不存在人种差异,均可直接提出上市申请。因此,在创新药方面,外国军团“大军压境”的情况非常严峻。

如果我们把目光集中在肿瘤免疫领域中,那么当2014年美国《科学》杂志登高一呼之前,中国可以说是只有几个跋涉者的一片沙漠。但此后,免疫治疗产品立刻是遍地绿林。虽然声势浩大,但集中在少数几类产品中(PD-1/PD-L1抗体、CAR-T等)。这样的一种“群仿”局面究竟可以维持多久?而那些已经在这几个产品上下了血本的企业和资本的出路又在哪里?这些都是值得思考的大问题。

对于新药创新来说,什么才是真正的创新药呢?按照南科大教授傅新元的看法,一个真正意义上的创新药要满足五个条件:全新的作用机制、全新结构、自主知识产权、超越现有药物的疗效、国际认可。如果用这样的“傅氏五条”标准去寻求国内的在研新药,到目前为止可以说还是“两处茫茫皆不见”。

克服“外来创新依赖症”

笔者不禁要问:为什么国外一种创新药的后面都有许多中国科学家的身影和贡献,而在国内(包括许多回国科学家)却纷纷首先考虑仿制或改制? 

在经过四十年通过引进和仿制获得巨大成功之后,我们开始形成一种对外来创新的依赖。虽说学习是进步重要的动力,也是落后者必须经过的路,但如果我们沉迷于模仿,以仿制为捷径、以创新为危途,当我们从低谷一步步走上巅峰的时候就会发现,这座山峰上都是别人留下的脚印。

这个困局显然不是仅仅药学家可以解决的。从新药审批、风险投资、政府支持等各方面都需要有创新的思维和创新的模式。

而要做到这一点,也许Peter的话也是对的:“阻碍我们创新的一个原因,就是我们的目光过多地关注着四周的竞争,被竞争所束缚,而不能从一个更高的角度来看是否可以做一些对人类和未来产生巨大影响的事情。”

而这些事情就是我们需要的“真正的创新”。


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