制药公司对这个行业的苦恼深有感触：当一家公司找到了解决疾病的新方法，一群竞争对手就蜂拥而至。过度密集的研发参与既增加了所有研发公司的风险，也增加了投资者对这些公司乐观评估的怀疑。

Leerink的分析师认为，未来5年将有15种疾病的新药投资过度密集，使十几家公司处于风险之中，既包括安进（Amgen）、百健（Biogen）这样的大型生物技术企业，也有Assembly Biosciences和Dova Pharmaceuticals这样的小公司。

罕见病竞争风险最高

Leerink的名单中既有老年性黄斑变性（AMD）、多发性硬化症（MS）等常见病，也有罕见疾病，如天疱疮病（起泡性皮肤）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH，血液病）等。这个分析中没有将只治疗症状的药物包括在内，而把重点都放在了改变疾病进程的药物上。

即使Leerink的分析师保守估计治疗这些疾病的在研药物只有35%的成功率，未来5年这些治疗领域的竞争也将加剧两倍以上。而一些疾病，如特异性皮炎和PNH方面的竞争强度将超过200%。

Leerink认为，竞争加剧所导致的面临风险最大的公司不是在常见病治疗领域，而是范围更小的专科药市场。投资者已经投入大量资金到罕见病研究中，这导致了资本堆积。

分析师指出，鉴于获得罕见病药物批准只需小规模试验，因此企业的资金足以投资于高度定向、相对低成本的研发。多家公司正针对这些小适应症投入大量资源，开发类似的药物或应用模块化或现成的技术开发新药。

假设当前的研发线有100%的成功率，将使两种罕见疾病——脊肌萎缩（SMA）和天疱疮的治疗选择增加5倍。Leerink表示，这对于百健来说是坏消息，该公司拥有首个SMA药物Spinraza。此外，这对天疱疮药物开发商Principia公司来说也是坏消息。百健的市值目前为654亿美元，部分原因是由于Spinraza的成功，它的市盈率为21。Principia公司2018年9月上市，其股价几乎是其17美元的IPO价格的两倍。

MM市场拥挤度加巨

分析师指出，即使研发线上有些产品遭遇失败，从过往经验看，如风湿性AMD和多发性骨髓瘤，短短几年内市场竞争也会变得很激烈。这两个市场在2013年已经很成熟了，但在接下来5年，竞争强度仍会增加。

湿性AMD领域的竞争强度在过去5年上升了230%，Leerink预计，未来5年将增长330%。

多发性骨髓瘤（MM）的竞争环境更加残酷。过去5年其竞争强度增长了340%，Leerink预计到2023年竞争强度将飙升440%。这将给新基医药（Celgene）和百健带来风险，这两家公司都活跃于该市场。

事实上，在2018年美国血液学会（ASH）会议上，所有的多发性骨髓瘤数据都激发了Leerink研究小组发布关于市场竞争过于激烈的警告。Leerink分析师提出，至少在首个针对B细胞成熟抗原（BCMA）的多发性骨髓瘤治疗新药获批上市一年前，就会有不少于12个针对BCMA的在研新药。“当前针对有希望的新适应症、新靶标和新信号通路的药物研发，激烈竞争现象已经是常态。”Leerink表示。

编译/廖联明 来源/FiercePharma

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