全球有1/6以上的人受到热带疾病（NTD）的影响，这些人通常都是贫困人口。但是，在全球医药投资中，只有不到0.5%的资金投向这一治疗领域。此外，与其它治疗领域的药物研发相比，NTD领域的新药批准数量十分稀少。

尽管如此，NTD领域仍然存在着谨慎乐观的余地。这大部分与优先审评券（PRV）有关，如果一家制药公司开发的用于某种被忽视疾病的药物或疫苗通过了美国FDA批准，它就可以获取一张PRV。对于手中的PRV，制药公司有两种选择：一是其另外一只申报产品可以享受6个月的快速审评（常规长达10个月）；二是可以将PRV出售给另外一家公司。比如，2015年，United Therapeutics将一张PRV以3.5亿美元的价格卖给了艾伯维（AbbVie）。

最成功的激励措施

第一张针对NTD的PRV在2008年被授予给复方蒿甲醚（Coartem，artemether/lumefantrine），这是由诺华（Novartis）开发的一种青蒿素联合疗法，用于治疗疟疾。在非洲和东南亚地区，Coartem目前是疟疾的一线治疗药物。

2007年，FDA针对被忽视的热带疾病设立了PRV计划。在经历了缓慢的起步阶段后，近年来，随着用来治疗被忽视疾病的新药相继获批，FDA颁发PRV的步伐明显加快。截至2018年11月，已有7张PRV被授予给企业，涉及的热带疾病包括：疟疾、肺结核、利什曼病、霍乱、河盲症和南美锥虫病。

从公共卫生的角度来看，为被忽视的热带疾病制定的各项计划（从政府部门发起的大规模活动到捐赠计划，再到新药开发）提供了相当可观的投资回报。据估计，如果世界各国能够实现世界卫生组织定下的2020年的目标，那么2015-2030年间，在生产率提高方面，将创造6200多亿美元的价值。

不过，从私募股权的角度来看，有关投资回报的说法是不同的。很明显，药物开发活动对市场未来的预期收入是非常敏感的。这意味着，当决定投资于研发活动，并且将投资资金引导到特定产品上时，需要预计能够获得投资的正收益，而这意味着要为新药的批准提供资源。在大多数开发领域，这笔钱仍然是不存在的。因此，政府部门需要出台激励措施来刺激投资。迄今为止，最成功的拉动式激励措施就是PRV。

NTD药物可及性待提升

在最近颁发的PRV中，值得关注的产品包括了2018年7月获批的Krintafel（tafenoquine）。该药是近18年来首次获批的抗疟疾新药，可以治愈或预防间日疟原虫感染的复发。2018年6月，FDA批准了Moxidectin，该药被用来治疗12岁或以上患者的河盲症或盘尾丝虫病,是近30年来首次获批用来治疗盘尾丝虫病的新药，被认为是对现有的标准治疗药物ivermectin的一种改进。2017年，FDA批准将benznidazole用于2~12岁患有美洲锥虫病的儿童。在美国市场上，benznidazole是第一只获批用来治疗美洲锥虫病的药物。2012年，Sirturo（bedaquiline）获得批准，成为50年来用于结核病治疗的第一只新分子实体药物。

事实上，PRV也受到了外界的批评，因为对制药公司和一些组织来说，尽管它们在NTD药物得到监管部门批准之后，获取了优先审评券，但是，目前并没有相应的激励措施让它们尽快将药物送到那些需要治疗的患者手中。

2017年8月，“被忽视疾病药物研发组织”（DNDI）和药企InsudPharma在其开发的benznidazole获得批准之后，被授予了一张PRV，它们将审评券的一部分价值用于患者的药物可及性上。外界希望，其它组织和制药公司也可以效仿这种做法。

编译/王迪

来源/福布斯

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。