近日，《自然》杂志以《首次体内基因编辑治疗结果令人鼓舞》为题发布了一个消息。据报道，研究人员采用AAV病毒首次将具有基因编辑功能的锌指DNA结合蛋白转入病人的肝脏细胞。锌指蛋白将在基因组中的特定位置插入病人缺乏的酶的基因，不过，首次治疗的4个病人才观察了16周，目前还不能对疗效下结论。虽然这个还不算真正的基因编辑，即把突变的基因纠正过来，但这是人类定向基因治疗的突破。

上述研究的实施者是Sangamo Therapeutics公司，创立于1995年，前称Sangamo BioSciences，总部位于美国加州Richmond，专注于基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术。其专利技术——锌指DNA结合蛋白（ZFP)技术用于特定的基因组修饰和基因调控，ZFP 也可以连接到一个限制性内切酶的切割结构域以创建锌指核酸酶(ZFN)，用于添加或敲除特定基因。

Sangamo Therapeutics目前的在研产品包括：

SB-318 用于Ⅰ型黏多糖症，属于基因编辑技术产品；

SB-913 用于Ⅱ型黏多糖症，属于基因编辑技术产品；

ST-920 用于Fabry病，属于基因治疗产品；

SB-FIX 用于血友病B，属于基因编辑技术产品；

SB-525 用于血友病A，属于基因编辑技术产品；

SB-728-T 用于人类免疫缺陷病毒和艾滋病，属于基因编辑过的自体T细胞产品；

SB-728-HSPC 用于人类免疫缺陷病毒和艾滋病，属于基因编辑过的自体造血干细胞产品。

此外，Sangamo Therapeutics还与百健（Biogen）合作开发血红蛋白病的治疗性基因组编辑产品，与夏尔（Shire）合作开发治疗亨廷顿氏病的产品，与辉瑞（Pfizer）合作开发ALS产品。

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