六大监管机构十年新药审批专题

FDA药品评估和研究中心（CDER）经一个周期评审即予批准的NAS占比，从2008-2012年的70%增至2013-2017年的84%（图1）。

此外，2013-2017年，与标准审评相比，加速审评一个周期即予批准的比例更高（图2）。

这反映出CDER在进一步优化审评流程（特别是一个周期审评即批准）方面所做出的努力。一个周期审评数量的增加，可能说明提交文档的质量更高，而这反过来又会对审评效率产生积极影响。需要注意的是，这个分析（图1）仅包括已经批准的药物，若纳入未获批的药物，可能会产生不同的观点。

2017年，FDA创历史记录地批准了20个具有突破性疗法认定（BTD）的NAS，占2013年FDA启动BTD以来所有获得批准的具BTD的NAS的41%（图3）。获得BTD的NAS通常还获得其他加速批准（包括优先审评、快速通道和加速审评），并且通常是来自大型药企的抗癌和免疫调节药物。更重要的是，BTD指定缩短了批准时间和开发时间（IND到提交）。

2017年NAS情况

2017年，FDA（CDER和CBER）共批准了50个NAS，中位批准时间243天。其中16个为生物NAS，中位批准时间为241天；34个为化学NAS，中位批准时间为244天。

从治疗领域看，有19个抗癌和免疫调节NAS获得批准，中位批准时间为214天；其余领域有31个NAS，中位批准时间为293天。

31个加速审评的NAS获得批准，中位批准时间240天。这比2017年19个标准审评NAS批准的中位批准时间快125天。

21个孤儿药获得批准，中位批准时间为242天，这比2017年29个非孤儿药NAS批准的中位批准时间快92天。

2017年FDA批准的NAS中，86%是在FDA首次获得批准，或者是在EMA、PMDA、加拿大卫生部、Swissmedic或TGA批准后一个月之类获得批准。

其余14%首先在EMA、PMDA、加拿大卫生部、Swissmedic或TGA获得批准，或者是批准一个月以上后再在FDA获得批准的NAS，在FDA的中位提交时间差为175天。

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