医药经济报数字报
医药经济报医药经济报 > 正文

FDA批准上市第二个 非瘤体部位新药Vitrakvi

发布时间:2018-12-06 16:06:11作者:许关煜来源:医药经济报

11月26日,美国FDA通过加速审批程序批准一种治疗携带特定遗传特征(生物标志物)的癌症治疗药物Vitrakvi(larotrectinib)上市,用于成人和儿童癌症患者。这项批准授予Loxo Oncology公司。

这是FDA基于不同类型肿瘤中共同的生物标志物批准的第二个癌症治疗药(第一个为默沙东的Keytruda),而无关乎身体的原发肿瘤部位。该批准是“组织不可知(tissue agnostic)”的抗癌药开发的新范例。

Vitrakvi适用于治疗患有神经营养性受体酪氨酸激酶(neurotrophic receptor tyrosine kinase,NTRK)基因融合而无已知获得性抗性突变的,转移性的或手术切除可能导致严重病状,目前没有满意的替代治疗或治疗后可能恶化的实体肿瘤成人和儿童。

FDA掌门人Scott Gottlieb博士指出:这项批准标志着基于肿瘤基因而非体内部位治疗癌症的重要转变又迈出新的一步。这种新药并不是专门针对在身体特定器官中发生的癌症,例如乳腺癌或结肠癌,即与肿瘤位点无关。这项批准反映了使用生物标志物指导药物开发以及更能靶向传输的药物开发方面取得了重要进展。日后,合适的患者有可能在正确的时间得到正确的治疗。

这类药物的开发需招募患有不同肿瘤而有共同基因突变的患者。十年前,由于人们对这种癌症基因突变知之甚少,因而无法实现这类药物开发。

研究表明,编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其它基因融合,从而产生支持肿瘤生长的信号。NTRK融合存在于身体许多部位出现的癌瘤中。在Vitrakvi获准之前,对于表达这种突变的癌症(例如乳腺类似物分泌癌、细胞癌或混合先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤)都没有治疗手段。

三项临床试验对larotrectinib的疗效进行了研究,参与者中包括55名患有实体肿瘤的儿童和成人患者,这些患者携带已确定没有抗性突变的NTRK基因融合,并且是转移性的或者手术切除可能导致严重病状。这些患者迄今没有满意的替代治疗办法或治疗后会迅速恶化。

在不同类型的实体瘤中,larotrectinib显示出75%的总体应答率。这些应答是持久的,其中有73%至少持续6个月,在结果分析时有39%已经持续1年或更长时间。对larotrectinib产生应答的携带NTRK融合的肿瘤类型包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌。

在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及肝脏中AST(谷草转氨酶)和ALT(谷丙转氨酶)水平升高。医务人员应该在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查数据,随后每月根据临床需要进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应使用Vitrakvi,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的征兆,如头晕。

该药被FDA认定为突破性新药并给予优先审批,这是对精准肿瘤药物创新以及更有针对性的有效治疗药物开发的有力支持,在儿科癌症治疗方面显得尤为重要。FDA表示,将继续推进更加现代化的临床试验设计框架,支持基于对癌症等疾病的生物学知识的深入了解,促进跨疾病类型治疗更有针对性地创新。Vitrakvi还被归为罕见病药。Vitrakvi通过加速审批程序获准的,从而可被及时用于可能获得临床益处的患者,但还需要进一步的临床试验进行确认,这类研究正在进行或计划中。


此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。



医药经济报公众号

肿瘤学术号免疫时间

医药经济报头条号