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百万奖金买AD新设想

发布时间:2018-12-04 14:19:14作者:David Holley来源:医药经济报

百万奖金买AD新设想

美富豪为阿尔茨海默病研究设立基金,申请人不局限于科学家,且无需保证得到成果


美国一位亿万富翁詹姆斯·特鲁查德(James Truchard)设立了一项400万美元的基金,用于支持对阿尔茨海默病(AD)的病因提出新见解和科学假设的申请人开展研究,以证实他们的设想。

这项名为“奥斯卡·菲舍尔计划”(Oskar Fischer Project)的基金针对AD共设了7个项目,其中有一个200万美元的大项目,两个50万美元的项目和四个25万美元的项目。特别的是,得到这笔钱并不需要保证完成项目或得出明确的结果。虽然目标是让获奖者研究AD的病因,而且资助人可能随时检查项目进展,但资金是直接提供给研究者自由支配。此外,任何人都可以申请,不局限于科学家,而且并不需要之前有从事AD研究的经历,申请人只需要提出一个设想。

不设限 聚焦跨学科思考

这种做法并不寻常,而且存在潜在的风险。给予研究者如此丰厚的资助,尤其是不需要任何特定的里程碑或标志性的成果。不过,特鲁查德表示他并不担心,因为自己有能力承担这种风险。

特鲁查德今年75岁,他与这个项目有个人的渊源:他的第一任妻子患有血管性痴呆,并于2012年死于脑动脉瘤。此后,他开始了解神经退行性疾病,并想做更多的事情。特鲁查德没有接受过任何生物学或神经科学方面的培训,申请者也不需要,只需展示出他们有达到项目目标的能力即可获得资助。特鲁查德表示,他相信一个采取多学科方法的人可能在科学研究和数据宝库中找到其他人没有看到的东西。“这是一个复杂的问题,需要一个能真正跨学科思考问题的人。我希望在某个地方有个天才能把所有的拼图拼凑起来,并给出一个有道理的科学假设。”

这个针对AD研究的项目由德州大学圣安东尼奥分校(UTSA)脑健康联合项目(Brain Health Consortium)首席科学家乔治·佩里(George Perry)主管,佩里计划在2019年2月开始征选,并与其他研究者评审提交的申请选出获胜者。事实上,特鲁查德在德克萨斯州大学奥斯汀分校、贝勒大学和加州大学洛杉矶分校等其他大学都有做类似的项目,一共资助了十多个研究项目,研究对象包括细菌、病毒、AD、红外线灯等。他把这些项目统归于“奥斯卡·菲舍尔计划”下。今年5月,特鲁查德还宣布联合Paul G. Allen Frontiers集团和美国心脏协会/美国中风协会成立一个独立的、4300万美元的阿尔茨海默病基金。

佩里计划明年在全球推广“奥斯卡·菲舍尔计划”,来吸引更多的申请者,评选委员会有望在后年年底前选出优胜者,目前更多申请的细节仍在考虑中。

“另类”征选或有收获

佩里和特鲁查德都认为这个方法有点不寻常,但可能会带来更好的结果。研究人员和制药企业每年在AD药物的研发上花费了数十亿美元,但颗粒无收。佩里与特鲁查德表示,最终可能需要其它专业的研究者来弄清楚AD(当然,传统的研究人员也可能获胜)。他们希望有人能够通过分析所有AD的综合知识——无数页已发表的AD研究,对现有和潜在的药物与治疗的考虑——从中发现专家以前没有发现的有意义的线索。这意味着最终的获胜者可能不是生物学家,而是工程师、商业顾问,甚至是瑞士的专利审评员。

佩里表示:“我们希望它能向世界上任何人开放,不管他们受过什么教育,只要他们能带来新的想法。看看爱因斯坦,他只是个专利局的工作人员,但他会从别人看上去不显眼的知识中悟出东西。专利局工作的人也可以申请,虽然他们并没有优秀的研究成果。”

佩里并不担心这个项目会失败。他的学位是动物学和海洋生物学,但他花了大部分职业生涯研究AD,特别是关于脑组织氧化损伤的影响。长期以来,佩里都对AD研究中的一个理论持怀疑态度,即被研究最多的“淀粉样蛋白假说”。

长期以来,科学家认为,患者大脑中蛋白质片段的积累,特别是β淀粉样蛋白,可能是导致AD的原因。针对这一理论,药企已经开发了许多药物来中和或除去这种蛋白质,但这些药物相关的临床试验都失败了(最近的一个药物的二期临床试验结果在7月份公布,研究结果仍有争议。)佩里对这个假设的公开怀疑可以追溯到2000年,当时他在《自然》杂志上发表了一篇论文,把相关的研究称为“β淀粉样蛋白痴迷”。更多的人现在站在佩里一方,认为β淀粉样蛋白可能是疾病的症状而不是病因。

佩里表示,虽然这个项目仍然可能资助研究淀粉样蛋白假说,但他们希望更全面地了解正在研究中的AD的其他假说。包括诸如微生物、病毒或细菌等传染性病原体的潜在影响,以及从铝到铜等环境毒素是否会影响AD病程发展等。“这些复杂的研究结果应该能够被浓缩成更简单、更容易理解的理论,最终我们才更有可能开发出有效的疗法。大家都在寻找治愈的方法,希望全面解决问题。而事实上只要我们能够先解决一个问题,例如将疾病的进展延迟5年,这也将对目前的困境产生巨大影响。”佩里指出。

佩里认为,特鲁查德独特的资助方案将有助于AD研究领域。“他做出了巨大的飞跃,他完全来自行业外,但是具有工程背景,并且思考方式与生物学家或大多数科学家思考大多数问题的方式大不相同。”

特鲁查德说,乐观主义者会相信这个项目将有助于发现AD的明确病因,悲观主义者可能会说这项研究永远没有尽头。“相信我们的项目,我们希望能找到真正好的答案。”

编译/廖联明

来源/Xconomy



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