2017年5月，默沙东（中国）成立肿瘤事业部，真正意义上在中国肿瘤领域发力。

笔者了解到，默沙东在华已经上市了46个产品，其中有6个是曾经全球销量过十亿美元的重磅药物。就在今年7月，刚刚成立1年余的默沙东肿瘤事业部也成功在中国上市一款明星重磅肿瘤药物——帕博利珠单抗KEYTRUDA（可瑞达）。

2018年一季度全球药物销售额TOP100显示，PD-1单抗KEYTRUDA（K药）第一次闯入TOP10。

近日，在由中国初级卫生保健基金会（初保会）发起、默沙东（中国）支持的“生命之钥-肿瘤免疫治疗患者援助项目（PAP计划）”启动会上，笔者采访到默沙东中国总裁罗万里（Joseph Romanelli）。他表示：“在全球范围内，我们已经充分看到了PD-1药物的潜力和巨大的市场价值。帕博利珠单抗作为一种广谱抗癌药物，在全球范围内已经拥有12个适应症，未来会针对更多适应症开展更多的研究。”

据悉，此次PAP计划也开启了国内免疫治疗药物慈善援助的先河，不仅使患者可以获得规范化治疗、改善治疗药物可及性、减轻疾病对患者家庭和社会的经济负担，也为其他已经上市和即将上市的PD-1/L1抗体药物做好榜样。

加速中国肿瘤患者治疗与世界接轨

罗万里进一步介绍，在中国，帕博利珠单抗除了已经获批用于经一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，以及已提交申请的联合化疗用于非小细胞肺癌患者的一线治疗适应症以外，还有覆盖其他不同癌种的10个临床研究正在进行当中，一旦获得数据，默沙东也会加快新适应症的申请提交速度。

笔者了解到，作为目前国内唯一获批用于治疗晚期黑色素瘤的PD-1抑制剂，从提交申请到上市，KEYTRUDA仅用了不到6个月的时间，这也创下中国进口抗肿瘤生物制剂最快的审批记录。

这当然与KEYTRUDA在黑色素瘤治疗上的优异表现不无关系。目前，在美国和欧洲等国家，以帕博利珠单抗为代表的 PD-1抑制剂早已成为恶性黑色素瘤的标准治疗手段。但罗万里认为，帕博利珠单抗能被国家药监局（NMPA）授予优先审评资格，与中国政府近年来在医药领域，特别是药品审评和审批方面大刀阔斧的改革密切相关。

罗万里表示：“帕博利珠单抗黑色素瘤适应症在美国和在中国的审批上市时间仅仅相差四年，这在改革以前是无法想象的，我们也相信未来这一时间差还将进一步缩小。患者获益是政府和企业共同的目标。”

对此，中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性黑色素瘤专家委员会主任委员、北京大学肿瘤医院副院长郭军教授也表示：“免疫治疗让中国的晚期黑色素瘤患者终于有了与世界接轨的治疗方案。”

此外，罗万里还特别看重中国临床试验方面的改革成果，认为这是加速全球领先新药上市的重要机会，包括境外已上市急需药品免临床、中国成为全球最重要临床试验基地使更多的中国患者加入国际多中心研究等。

“现在，我们越来越多地看到，全球临床试验从设计之初就倾向于把中国患者放在首批入组患者的位置。这也从侧面证明，由于中国药品审批方面的变化，中国市场的重要性变得原来越突出。未来，中国市场和其他市场的窗口期一定会进一步缩短。” 罗万里强调。

事实证明，默沙东（中国）肿瘤事业部领导团队对默沙东PD-1抑制剂在华的发展策略制定是正确的，在有能力的研究者推进研究的过程中，还有有远见和魄力的公司管理层为其开拓市场，KEYTRUDA在中国上市后的表现也值得期待。

罗万里进一步介绍，未来，默沙东（中国）希望不断“扩大”，这里的“扩大”有两层含义。一是将肿瘤药物的适应症从二线扩展到一线，二是扩展到新的癌症种类上，专注更多的肿瘤类型。罗万里认为，默沙东（中国）成立肿瘤事业部赶上了一个非常好的时机，未来随着新产品和新适应症的上市和开发，逐步加大与其他公司的合作，这个事业部的规模也会不断扩大。

对推进KEYTRUDA进医保持乐观态度

实际上，2018年对于整个默沙东（中国）来说都是令人振奋的一年。去年，默沙东有8款产品进入国家医保目录，今年又有8款药物陆续上市。

针对最新上市的KEYTRUDA，为了进一步提升其在中国的可支付性，默沙东也在定价、医保、商业保险、慈善捐赠和社会救助方面开展了各种实践和探索。就定价而言，KEYTRUDA中国零售价为17918元/100mg，全年治疗费用为304606元，仅为美国市场价格的54%。

罗万里表示：“谈到帕博利珠单抗的定价策略或者是定价机制，我们首先需要确保全球性的定价策略。由于在不同市场，产品的生命周期可能处于不同阶段，因此我们针对不同的市场有不同的定价。举例来说，一旦这个药品进入报销目录，药品的价格便会相应降低。当在考虑中国市场定价问题时，我们会和中国周围的市场做一些对照和比对，目前我们在中国大陆的定价低于日本、中国香港等地的价格。”

随着中国医疗、医保、医药各项改革的推进，抗肿瘤药物降价是一个大趋势。“在去年的36个高价药品谈判中，默沙东（中国）也有一款药物进入国家医保目录，可以说越来越多的公司会把‘降价’作为一种换取更大市场空间的机会。当然，这不仅仅是一个降价的问题，更多的是我们要看到这些药物的性价比，也就是说，它们真正的临床价值和意义。在临床上，还应该通过更多研究和数据去评估这些药物是否能够给患者带来持续的价值。”罗万里强调。

罗万里也表示，基于目前帕博利珠单抗在国外临床数据的表现，默沙东（中国）对于它在国家医保方面的推进也呈非常开放的心态。“现在，整个癌症治疗领域变化非常快，如果有进入中国医保目录的机会，我们也愿意和政府开展一些对话和探讨。我们始终持乐观态度。”他表示。  

探索多元化可支付体系

当然，现阶段默沙东（中国）也在积极探索其他形式，以期实现更多中国患者对于国际领先治疗药物的可支付性。此次与初保基金会合作的药品援助项目就是一次有效的探索与尝试。据悉，该项目还是目前中国首个肿瘤免疫治疗领域的患者援助项目。

罗万里表示，作为制药企业，在新药研发、新药申请和上市环节的经验比较多，但在患者援助这个特定领域还需要与初保会这样有经验、有信誉的组织合作，进一步实现患者为先、惠及更多患者的初衷。

笔者了解到，对于低收入患者，通过PAP计划援助政策为“3+3”（使用3个疗程援助3个疗程），患者需负担的年治疗费用最低为161262元；而对于低保患者，可以免费使用24个月。

实际上，符合赠药条件的患者，需负担的年治疗费用最低为161262元，实际花费仅为美国的27%，堪称全球最低。该患者援助计划使得患者可以获得规范化治疗，改善治疗药物可及性，减轻疾病对患者家庭和社会的经济负担。据悉，项目启动后，将在全国超过70个城市展开。

对此，中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示：“由于抗肿瘤药物总体价格较高，即使进入医保目录，在落地医院的过程中也会存在一定的阻碍。所以，患者援助项目的价值就格外突出。生命之钥-肿瘤免疫治疗患者援助项目的启动与开展，通过多方共付的方式，帮助晚期黑色素瘤患者及时获得更好的治疗机会，改善他们的生活质量，让经济因素不再是横亘在患者面前的一座大山，让每位患者都能拥有平等接受治疗的权利。”

据悉，在接下去的一年里，生命之钥-患者援助项目将有望帮助500～800名黑色素瘤患者。

据悉，为了进一步减轻患者的治疗负担，除了启动患者援助计划以外，KEYTRUDA进入了平安保险前不久发布的中国首个商保肿瘤新药目录——《平安健康险肿瘤新药目录》，默沙东也在积极探索合作。据了解，购买此类商业保险的患者可以报销这一药物的费用。

“实际上，不仅是默沙东在做这方面有关的探索和尝试，也有其他公司在做，以期填补中国在这一领域的空白。在全球其他国家，患者的医疗费用报销很多是通过‘自付+商保+社保’这样的混合组成模式实现的。现阶段，通过一些项目先行，我们希望有机会填补这一空白。未来，随着这样的合作项目日渐成熟，我们也会对模式有所调整，中国医疗商保也将有望真正成长和实现其保障的价值。”罗万里表示。

罗万里进一步表示，未来还将不断探索与中国政府、支付方及第三方机构之间的合作，通过多元化的举措，支持和开展各种可能的项目，共同提高免疫治疗药物在中国的可及性。

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