2020年中国儿童药市场规模将超过2000亿元，但“大礼包”落地前要先解开两大难题

鼓励生育的政策给中国儿童药的发展释放了积极信号，再加上中国儿童人口庞大的基数，中国儿童药市场近几年都保持10%左右的高增长速率。生育政策全面放开后，中国将迎来一波新的“出生潮”，儿童药市场的增长速率将进一步扩大，预计到2020年中国儿童药市场规模将超过2000亿元。

国家对儿童药大力发展的支持态度毋庸置疑。

政策方面：国家卫计委等部门联合发布了两批次鼓励研发申报儿童药品清单，国家医保目录修改后增加了部分常用的儿童药品种，国家药监局在审评儿童药时也给予适当的资料减免和优先审评支持，《儿童药用药保障条例》也已提交国务院法制办等待立法。

资金层面：儿童药项目获得了国家工信部资金支持，在重点任务中明确提到了儿童药专用技术开发和产业化能力建设，针对儿童药专用剂型缺乏、用药剂量难以精准计算等问题，支持相关企业与科研机构合作，建设儿童药专用技术开发和产业化平台，开发儿童药专用技术，实现儿童药专用剂型产业化，提高儿童用药顺应性。在补助方式上，支持建设儿童药专用技术开发和产业化能力建设，并给予相关项目一定的补贴支持额度。

这些无疑是未来国内儿童药要大力发展的预兆。不过，政策如何进一步改进和落实，笔者认为可着眼于解决研发动力低、临床研究难两大难题。

研发动力低

强制+引导：“儿科研究计划”或可破题

目前国内儿童药存在的首要问题就是品种、规格、剂型都较少，占比还不足2%，儿童在用药时选择很少，大多数儿童疾病治疗时只能按成人剂型酌情减量使用。而由于儿童患者自身体质与成年人的差异，这样简单的剂量换算不够科学合理，甚至会导致儿童患者严重不良反应。

造成这种情况的主要原因是：儿童药开发周期长、难度大，临床试验要求也高，但是药品定价却不能相应调高，造成了药企利润薄弱，高投入而低回报，许多药企权衡利弊后选择退出儿童药市场。若生育政策全面放开，未来儿童人数将持续高速上涨，儿童药将更加供不应求，因此鼓励儿童药研发已刻不容缓。

笔者认为，在鼓励儿童药研发这方面，政策上我们可以采用“强制+引导”的手段，即强制要求新的药品申请（特殊情况除外）执行“儿科研究计划”，同时增加儿童药的政策福利，鼓励、引导药企对儿童药进行研发。

国家药监局目前对药品临床试验的监管日益完善，药品临床试验也越来越正规。但是，大部分药品并没有就该药品对不同年龄段儿童患者的临床使用效果进行评价，如该药用在儿童患者上的疗效、不良反应，对儿童用药的指导性不足。因此，可以考虑强制要求新药申请增加儿童患者临床研究计划。如有可能，对已上市药品，也可考虑在政策上支持补做儿童相关临床研究。

具体操作上，可要求药企在提出新药临床申请时，强制附带提交一份儿科研究计划，就研究的方法、研究对象的数量和年龄组成、临床终点及判定依据、数据记录处理的方式以及试验的可行性等内容进行详细说明。如果遇到儿童患者招募困难、儿科研究可行性、儿科研究存在巨大风险等特殊情况，无法进行儿科方面研究的，可通过和审评人员进行沟通，申请儿科研究计划推迟或豁免。

这一方面可对新药在儿童患者上的疗效和安全性有清晰认识，另一方面也可为药企后续儿童药剂型开发提供充足的临床数据，加快开发进度。

除了“儿科研究计划”这种强制措施外，药监部门也要做好疏导，增加儿童药研究的政策福利，引导药企开发儿童药。包括适当延长获批儿童药的市场监测期，发布儿童药专门的研究、临床、生产指导原则，减免儿童药申报的审评费用，提高儿童药的医保报销数量和比例等，全方位提升药企研发儿童药的热情，推动儿童药研发进程。

临床研究难

进一步政策倾斜：扩批儿科临床机构

基于法律规定、伦理道德、研究方式、评价方式等因素，儿童药患者的招募相对于普通药品来说更加困难，再加上国内专门开展儿童药的药物临床试验机构较少，更是加大了儿童药临床研究的难度。

有数据显示，在药品临床试验注册项目中，国产药品的注册信息达16万多条，其中儿童药品仅有3000多条，占比还不到2%，而欧美发达国家该项数字超过20%。

目前国家局批准的儿科药物临床试验机构只有86家，只占所有临床试验机构的12.5%。但儿童的用药需求并不低于成人，大量儿童药由于找不到合适的临床试验机构而不得不推迟上市进程，对于本就匮乏的儿童药市场更是雪上加霜。因此，鼓励医疗机构参与临床试验机构认定，增加儿童药临床试验机构和相关专业科室的认定数量，为儿童药的临床试验打好基础，是亟需解决的问题。

在儿童药审批方面，国家局目前已经加快了儿童药的审评速度，到目前为止公布的31批次的优先审评公告中已有57个儿童药品种。为了进一步加快儿童药产品的开发进度和获批速率，国家局可借鉴国际上的先进经验，成立专门的儿童药审评办公小组，内部挖掘或外部聘请权威儿科专家作为小组组长，主动加强与药企之间的协调沟通，在儿童药开发前与药企确定好需要的研究和数据，减轻药企的研发负担。

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