中国加入ICH前后，国家药监局出台了不少利好新药研发的政策。而今，对标国际药物研发，中国还有不少门槛需要跨越。

在第三届医药创新与投资大会国际顶级科学家闭门座谈会上，北京大学第一医院心内科及心脏中心主任霍勇指出，在临床试验方面，与国外相比，中国临床医生对新药开发临床试验的参与度偏低。就此，国内外专家就中国研发全球化和利好政策发布后面临的新困惑展开了讨论。

全球试验要加强沟通

过去几年，中国在药物审评审批制度建设方面发生了很大变化，加强临床数据核查、出台优先审批政策、鼓励创新药研发、加入ICH等，使医药行业发生了明显的改变。在苏州系统医学研究所首席科学家秦晓峰看来，现在的中国药物研发环境更加开放，国内企业正积极面向国际开展多中心临床试验，参与到国内外产品同期进行的临床试验当中。

但随之带来的挑战不言而喻，不同国家的监管和临床试验指南各有不同，如何才能更好地融入国际化开展临床试验？“特别是在一些前沿研究领域，实际上中国和美国在前沿研究方面的差距已经不大，基于全球化的趋势和中国开放的市场，不少前沿研究，外企会考虑纳入中国临床患者的数据，我们同样也希望可以进入美国等市场开展研究。那么问题就来了，这种类型的企业需要做些什么，才能更好地在美国开展临床试验？”有企业人士现场提出了自己的困惑。

“这个要看参与临床试验的医生能否在相关技术研究中取得进步，如果有，就可以在美国开展临床试验。”《自然综述：药物发现》主编Peter  Kirkparjck对此作出解释。

细胞疗法是当前全球研发非常热门的领域，中国在此领域非常有优势。目前，细胞疗法在美国的部分公司已经进入商业化阶段，新的治疗手段必然带来新的业务模式。对这些公司来讲，如何降低成本也是一个挑战。

“我们也在思考如何帮助这些公司。细胞疗法目前存在一些问题，比如脱靶情况的发生，该如何证明它的安全性等，现在我们需进一步了解这项技术带来的变化，需要医生从临床上去观察和突破，这也是美国细胞疗法开发市场现在所需要的。”Peter Kirkparjck说。

面对全球化中不同的监管和指南，与会专家认为，开放、国际性的临床试验方案标准出台，能够给中国企业登陆国际市场做研发提供更多的帮助，并提高药物的整体研发速度。

而在Peter Kirkparjck看来，这是监管层的问题。在美国，成熟的药物研发市场也是在不断调整监管策略中实现的。以美国上世纪80年代开始的罕见病药物研究为例，在鼓励企业开展罕见病用药开发的过程中，监管层不断对药物开发进行评估和对话，来确保临床研究设计方案是一致的，包括需要提供什么数据，如何处理数据等。可以借鉴的是，这种对话的机会同样可以用于中国和美国之间的交流。“中美双方在药物研发方面的目的是一致的，都是希望找到新的治疗方法，支持并加速研发进展，所以企业在国际化过程中，一定要加强和美国FDA的联系。”

中国医生参与度需提高

中国药物研发环境改善，促使企业在世界范围内开展更多的试验，药物研发进入ICH其他成员国的机会值得期待。

此前，基于中国本土病人的大量临床研究都是外企在做。但外企在中国开展临床研究和本土企业开展研究，基于中国病人而设计的临床试验方案是不一样的。随着中国加入ICH，各项具体的和国际接轨的临床试验方面的法规措施也将纷至沓来。

在临床试验中，临床医生的角色不可或缺，特别是在开展全球性的临床试验中，具有国际化能力的临床医生更是少之又少。中国的临床医生工作很多，门诊、做手术等工作占了大部分的时间，对于药物开发方面的工作，临床医生的参与度偏低。

据了解，目前国内绝大多数医生做临床试验和研究都是兼职，不仅付出多，回报少，在医院内部无论是述职、评优、晋升都没有任何优势，也无制度保障。有研究报告称，中国临床研究的发展已然落后于医药创新产业链的其它环节，面临顶层设计、试验设计与执行、支撑机制三大层面的深层次挑战。

为了推动临床研究能力提升，相关部委出台了一系列政策。2017年7月，国家几大部门制定并印发了《国家临床医学研究中心五年（2017-2021年）发展规划》《国家临床医学研究中心管理办法（2017年修订）》和《国家临床医学研究中心运行绩效评估方案（试行）》三份文件，并提出了未来五年建设发展的短期目标和实施路径。

院所新药转化待提速

除了临床医生参与临床试验积极性不高外，科研院所新药转化率问题同样引起大家的重视。

会上，也有专家提到：“‘十二五’和‘十三五’规划中提到，中国医药创新要以企业创新为主体，但实际上，鼓励创新的基金还是留在科研院所比较多，这是中国的国情，并且还会持续比较长的时间。现在，我们面临的难关便是科研院所新药转化难的瓶颈。”

据了解，目前科研院所得到了大量的国家基金，但是新药的产出、转化效率和产业化还是非常低，远低于国际平均水平。一方面，科研院所更重视基础研究，而非关注临床有价值的药物；另一方面，科研院所的研发模式是以课题组进行的，而不是由药企来推进。

“在中国医药创新主体还是科研院所的现状下，我们要探索一条新的路径，使得科研院所的新药研发成果转化效率提高一些。”该专家说。

Peter Kirkparjck提出了自己的建议，从药物开发是一个多学科的行为，基础研究是非常重要的。“中国投入了非常多的资源在基础研究中，这对于有效的药物开发是非常有利的。所以，我的建议是，从政府的层面看，接下来思考的是这些基金应该投资在什么层面的研究上。”

另有负责人则认为，药物研发不是单纯的看投入了多少成本，开展了多少临床试验，而是要思考如何用最聪明的方法开展试验，以及考虑这个项目是否可行。虽然和国际水平相比，国内的转化水平偏低，但我们有丰富的遗产资源，可以尝试设计一些有效的开发策略。现在可以看到一个好的迹象，国外药企形成了良好的机制，会有越来越多的公司加强与中国企业的联系，而这些都将带动中国科研院所新药研发的转化效率。当下我们要做的是了解人类的疾病，以及相应的疾病特征。

“在当前的环境里，我们还需寻求更多的帮助来解决遇到的难题。”陈力说。

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