近日，美国FDA对亚狮康药业公司（ASLAN Pharmaceuticals）治疗急性髓细胞白血病的ASLAN003授予孤儿药认定资格。这一资格将为亚狮康提供药物开发和商业化激励，包括产品获批后7年的市场独占权、临床试验设计方面的FDA辅助和申报费用的减免。

亚狮康药业已在纳斯达克上市，创立于2010年，总部位于新加坡，是一家专注于肿瘤药物研发的生物制药公司，产品还处于临床研究阶段。该公司目前在澳大利亚、中国台湾、中国香港和上海有子公司。其研究方向主要是针对在亚洲发病率较高而在美国和欧洲却属于罕见病的疾病，这样可以利用亚洲的病人资源加快产品在美国和欧洲的上市。

亚狮康药业研发线主要针对3个方向：细胞增值信号途径、新型免疫检查点、新型癌症代谢途径。具体在研药物有：

Varlitinib（瓦里替尼） 可逆的小分子泛表皮生长因子受体（pan-HER）抑制剂，靶向人表皮生长因子受体HER1，HER2和HER4。目前正在进行胆道癌和胃癌的临床试验，这两种病在美国和欧洲都属于罕见病。

ASLAN003 口服强效人二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）抑制剂，DHODH是吡啶合成的限速酶，也有助于产生ATP。在癌症中，肿瘤生长和存活需要更高水平的嘧啶和ATP，对DHODH的抑制会消耗掉细胞内的嘧啶并降低ATP水平，这会诱导肿瘤抑制因子p53，触发细胞凋亡。目前正在亚洲进行一项ASLAN003治疗急性髓细胞白血病的Ⅱ期临床试验，预计2018年下半年报告中期数据。2013年从Almirall获得产品许可，亚狮康拥有该候选产品全球范围内所有非局部和非皮肤病适应症的权利。

ASLAN004 靶向IL-13受体α1亚基（IL-13Rα1）全人源化单克隆抗体，目前处于临床前开发阶段。通过靶向IL-13Rα1，ASLAN004有效地抑制白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）的信号传导，用于IL-4和IL-13诱发的过敏（如皮肤发红和瘙痒）症状以及哮喘。

ASLAN002 小分子酪氨酸激酶抑制剂，靶标是RON和cMET受体。目前百时美施贵宝已重新购回ASLAN002（BMS777607）的权利，并负责所有开发和商业化活动。

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