医药经济报数字报
医药经济报医药经济报 > 正文

专家呼吁加速LSD治疗药物引进

发布时间:2018-12-03 15:06:12作者:记者 裘炯华来源:医药经济报

本报讯 (记者 裘炯华) 近日,在2018年第七届中国罕见病高峰论坛上,国内外专家学者、临床医生总结并展望了罕见病的治疗现状及发展前景,以法布雷病、戈谢病为代表的溶酶体贮积症(LSDs)在我国未被满足的诊疗需求成为会议关注的重点。

与会专家提到,近年来,以法布雷病为代表的部分LSDs 疾病的治疗取得了一定进展,例如适时应用酶替代疗法(ERT),可帮助患者改善临床症状体征,减少长期并发症,患者生活可与常人无异。

据了解,尽管LSDs药物是一种超级孤儿药,全球患者少于1万人,但是国际上对此类药物的开发热情始终不减,除了重磅炸弹药物Cerezyme以外,还有有13个针对不同溶酶体贮积症的药物已经在美国或欧盟获批上市。这些药物中绝大多数是酶替代疗法药物,预计到2019年此类药物的销售将达到63.87亿美元。

今年5月我国发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》,明确对于境外已上市的罕见病药品,经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。另外,拟定遴选出了48个境外已上市临床急需新药名单,加快审评审批。这为国外罕见病创新药物加速引入中国提供了可能,让更多的罕见病患者有望享受到顶尖的创新药物,为整个罕见病行业的发展带来了前所未有的新机遇。


此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。



医药经济报公众号

肿瘤学术号免疫时间

医药经济报头条号