编辑说：[开栏语] 在制药行业当前开放式创新的大趋势下，一些生物科技新创企业的创新力不容小觑。为此，本版特别开设专栏，向读者介绍一些产品线或研发线颇具特色（采用最新制剂技术，或针对最新靶点）的小型国外药企。

5月1日，FDA抗菌药物咨询委员会以17：0的投票一致赞成批准SIGA技术公司（SIGA Technologies）的TPOXX（tecovirimat）用于治疗人类天花病。7月13日，TPOXX获得FDA上市批准。TPOXX不但是首个用于治疗天花的药物，也是首个没有在病人身上做临床验证就获准上市的药物。此外，其也是第一个获得FDA预防、诊断或治疗与化学、生物、放射和核威胁以及新发传染病相关疾病优先审评券的新药。

虽然世界卫生组织在1980年就宣布已消除天花，但人们对其仍有担忧，因为天花病毒可能被作为一种生物武器使用。目前，世界上只有两个实验室被WHO准许保存天花病毒：美国的疾病控制和预防中心与俄罗斯国家病毒学和生物技术研究中心。

上一次美国天花爆发发生在1949年，在世界范围内，最后一次自然感染的病例发生在1977年。丑陋的麻点和疤痕是天花常见的并发症，未接种疫苗的人群的死亡率约为30％。Tecovirimat是抗正痘病毒药物，包括天花病毒。

由于人体药效学评价不符合伦理，因此该药是在感染与天花病毒密切相关病毒的动物模型中完成药效学研究。不过，TPOXX 的安全性研究是在359名健康志愿者身上完成的，最常见的副作用是头痛、恶心及腹部疼痛。

SIGA公司成立于1995年，已在纳斯达克上市。该公司采用机器人自动技术通过高通量筛选技术在化合物文库中寻找抗病毒化合物，目前在研药物主要针对流感病毒（H5N1，H2N1）、布尼亚病毒（裂谷热病毒、拉克罗斯病毒）、丝状病毒（马尔堡病毒、埃博拉病毒）和黄病毒（西尼罗河病毒）。

事实上，SIGA的研发工作得到了美国政府机构的有力支持，主要包括以下部门：

★卫生与人类服务部（HHS）的生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）：BARDA一直是TPOXX的主要支持者，其通过Project BioShield项目和SIGA公司签订了价值约4.72亿美元的采购和开发合同，以200万剂的TPOXX作为应急药品国家战略储备。

★美国国立卫生研究院（NIH）的国家过敏和传染病研究所（NIAID）：自2006年以来，NIAID为TPOXX项目提供了大约4700万美元的研发资金。

★生物防御研究事务办公室（OBRA）：除管理TPOXX相关合同外，OBRA还为药物安全性有效性研究提供了动物模型。

★疾病控制和预防中心（CDC）：TPOXX针对天花病毒的所有动物体外和体内测试均在位于亚特兰大的CDC 4级生物安全防护实验室进行。此外，SIGA公司与CDC的科学家密切合作，在eIND（紧急研究新药申请）法规下治疗了几起急诊病例。

★国防部的国防威胁降低局（DTRA）：DTRA资助SIGA公司在3级和4级生物安全防护实验室测试TPOXX在非人灵长类动物中治疗猴痘和天花感染的疗效。

★国防部的美国陆军传染病医学研究所（USAMRIID）：USAMRIID与 SIGA公司的科学家合作开展多项针对猴痘、天花和埃博拉的抗病毒药物开发。

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