罕见病的高研发成本和高治疗成本

罕见病药物与非罕见病药物的研发成本差距主要在于临床试验。如表1所示，罕见病药物的临床试验成本在扣除税务抵减前是非罕见病药物的50%；执行非罕见病药物全球临床试验的成本中位数约是3340万美元。因此，若考虑临床试验成本及税务抵减，罕见病药物的临床试验成本中位数约为835万美元。

对部分治疗因基因异常导致的遗传性罕见病的药物治疗成本（以每个病患每年的用药费用为计算基础）的数据分析显示，在美国，罕见病的平均治疗成本是147,308美元，而非罕见病的用药成本是30,708美元。因此，虽然罕见病患者数量有限，但若将部分罕见病用药的高药价纳入考量，这些药物仍能进入重磅药名单（年销售额超过10亿美元），例如由Alexion开发及销售的Soliris。

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