数字化研发：求解大病用药市场两难之结

前段时间，国家医保局公布17个抗癌药纳入医保目录。而17个品种之外，亦有未能达成谈判目标的品种，有业内人士分析认为，不能纳入医保目录，可能更多还是价格方面“谈不拢”。一方面，尚未纳入医保、价格高昂的大病用药让患者难以承担，另一方面，一些原研药企表示自己处于降价与收回巨额研发投入的两难境地。

2018年2月，德勤调研了全球43家大型制药企业后发布的《临床数字化研发的未来》报告显示，平均每个新药的研发成本由2010年的11.9亿美元增长到2017年的25.6亿美元，投资回报率由10.1%减至3.2%。企业在寻求途径改善现有研发模式，其中，数字化研发（Digital R&D）受到青睐。

数字化研发正显著降低

全球创新药研发成本

全球药企研发最新动态表明，数字化技术正在改变传统新药的研发流程，该技术通过有效整合数据资源与模拟研发流程，改进患者参与方式与方法创新，提高临床前和临床试验效率，降低新药研发成本并缩短了新药上市时间。

1.临床前应用场景  数据合成及计算机模拟等数字化技术在临床前的应用主要集中在靶点确认、化合物筛选、药物动力学研究和动物实验等环节，可快速挖掘和筛选合适的化合物或生物，预测药物活性、安全性和副作用，从而加快孤儿药、抗肿瘤药、心血管药和疫苗等创新药的研发突破。

例如，硅谷Atomwise公司借助IBM蓝色基因超级计算机，应用AI技术算法模拟药品研发过程，分析化合物的构效关系，一天内成功寻找出控制埃博拉病毒的候选药物，研发成本仅逾千美元，大大缩短了研发周期和降低了成本。

2.临床研发应用场景  一是改进患者参与方式。通过数字化技术简化招募患者及患者参与方式，虚拟试验等技术使患者在家中便可参与研究，几乎无需亲自前往现场。例如，AiCure等遵医嘱提示工具可通过面部识别确认患者是否已服药，并在患者未按时服药时向研究人员发出警告。因此，疗效验证不再需要漫长的研究过程及大量患者配合，患者招募及留院成本将大幅削减。

二是创新临床试验方法。数字化技术提供了多种新的试验方法。如传感器及可穿戴设备可执行更为频繁的数据收集，可以生成更多的数据以及比定期评估更为精确的测量结果。罗氏公司针对多发性硬化症患者研发了一款智能手机传感器应用程序，不仅能指导患者执行手及腕关节转动、步态和平衡练习与认知测试以评估其神经活动，还能收集步态和运动能力等被动测量数据。

三是提高执行效率。数字化技术提高了临床试验招募、数据分析、人员工作效率等。例如，美国NORA平台为罕见病Ⅲ期临床试验招募患者，招募速度提高了二三十倍，招募对象也具有多样性和代表性（从占美国总人口25%的七个州招募对象，且少数族裔占比大幅提高）。

数字化技术推进创新药研的成熟度特征

2018年，根据技术成熟度及普及程度（达到20%～25%使用率被定义为普及度较高），全球药企研发数字化技术可分为三个类型：成熟技术、预备技术和先进技术。

1.成熟技术 已有成功应用案例。未来3年，该类技术可轻松应用至现有药物研发流程，包括：AiCure等用于识别患者是否已服药的遵医嘱提示技术；利用社交媒体等途径与患者沟通的电子同意技术；用于获取病人数字报告结果的远程医疗、移动应用程序；基于风险的现场监控技术，以及多数据源、以患者为中心的药效评估协议设计与纳入/排除标准技术等。

2.预备技术  尚处于试点阶段，该类技术在3～5年后才可进入应用期。包括整合散乱患者电子数据（社交媒体、电子健康记录、实验室结果、病理报告）的数据发掘技术；IBM Watson、Enlitic、DeepCare等用于病人识别及部分虚拟试验的人工智能和检测端点应用技术；用于日常活动自动化的认知技术，以及自然语言处理生成患者记述技术等。

3.先进技术  正在进行二期试验。该类技术通过攻关可能在未来5～10年内实现应用，包括用于多渠道非结构数据的人工智能分析技术（如Welltok旗下的CafeWell Health平台技术）；完全依托于传感器测量以及虚拟现实和增强现实的虚拟试验技术；提供高度安全实验数据储存与患者综合资料管理的区块链技术，使用数字助理(如Alexa和谷歌Home)进行药物治疗，以及评估声音和语音模式的生物标记技术等。

我国创新药研启示

在逐步推进我国新药研发数字化转型方面，国外的先进做法对本国有所借鉴。

一是加强数字化研发软硬件设施和数据库建设。设立引导和支持药品数字化研发的财政资金，引导企业建设系统数字平台。推进智能健康电子产品、可穿戴设备、移动医疗应用、智能传感器、虚拟和增强现实等软硬件设施在新药研发中的应用。加快建设和完善以企业研发数据、居民电子健康档案、电子病历、电子处方等为核心的基础数据库，并将数据资源规范接入系统数字平台。

二是推进医药数据资源开放共享与安全保障。开放共享数据信息是数字化研发的基础，创新价值分配方式，引导各类医疗卫生机构和医药研发机构推进医药医疗数据采集、存储与有偿开放，打通数据资源共享通道。

同时，建立健全数据安全管理责任制度和工作机制，加强健康医疗数据“脱敏”、存储清洗、分析挖掘、安全隐私保护等关键技术攻关，提升医药医疗数据的安全保障能力。

三是推进创新药数字化研发生态体系建设。可依托中国医学科学院、中国药学会等研究机构和行业组织，协同国内龙头制药企业和研发服务机构（CRO），共建医药制造业创新中心，梳理并明确我国新药数字化研发应用时间表和技术路线图。共同推进新药数字化技术标准、数据标准等标准体系的研制应用，完善新药数字化研发系统和数字化技术的开放服务，逐步推进我国新药研发数字化转型。

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