美国卫生官员正计划取消针对基因疗法临床试验的特殊规定，有望促进该领域迅速发展。具体来看，此前对基因疗法临床申请进行审评的美国国家卫生研究所（NIH）专家小组将转向承担更广泛的咨询工作，美国FDA将参照其他常规疗法和新药，审评基因疗法的临床试验。

对于迄今为止仅有少数几个新药获批的领域而言，这是一个非凡的里程碑，但并非所有专家都认为基因疗法不需要特别的监管措施。

随着基因编辑技术和其他前沿科技的发展，斯坦福生物伦理学家Mildred Cho认为：“根据我们现有的知识及所能预见的风险，目前还不能对基因疗法的审评做太大的改革。”

FDA独立承担审评任务

基因疗法可以通过剪切、嵌入或改变DNA，从根本病因上治疗疾病，而不仅仅限于消除由遗传缺陷引起的症状。该技术首次被提出时，存在许多安全问题和科学未知因素，因此NIH建立了一个独立专家小组——重组DNA咨询委员会（RAC），以评估每个基因疗法的研究及对患者的潜在风险。1999年，一名青少年患者在基因治疗的临床试验中死亡，使该领域骤然遇冷。

自那以后，人们对基因治疗的安全性有了更多认识。去年，FDA批准了美国首批3种基因疗法，分别用于治疗癌症和遗传性失明症。

近日，FDA局长Scott Gottlieb与NIH所长Francis Collins在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表文章表示，现在是时候让FDA自行审评基因治疗方案，而不需要RAC的重复工作。相关建议目前正在向公众征求意见。

目前，有700多项基因疗法正在开展研究，“基因疗法将成为治疗许多疾病的主要方法，之前我们用来审评其他科学领域的相关工具现在非常适合基因疗法。”上述文章写道。

几位行业内专家同意这一观点。美国明尼苏达大学生物伦理学中心的Leigh Turner表示，FDA可以适当调整审评策略，他不认为这是一种明显的放松管制，“我们不想对基因疗法临床试验的监管漠不关心或过于保守，要仔细审查每一个项目，无论是由一个机构还是2个机构审查，都和以往一样重视。” 约翰斯·霍普金斯大学生物伦理学院院长Jeffrey Kahn表示，此举与几年前医学研究所的建议是一致的。“我们有保护患者的制度和措施，基因疗法研究不再需要被视为临床研究的特殊类型。”

高风险需重视

不过，身为RAC成员的Cho指出，基因疗法是极复杂的生物学疗法，并且在很多情况下，我们并不明白其作用原理，“基因疗法给病人带来的奇迹般的恢复和缓解是我们前所未见的，但也有令人非常痛心的失败结果。”

尤其需要注意的是，根据现行规定，基因治疗只能用于通过改变DNA治疗出生后有遗传病的病人，禁止用于改变胚胎、卵子或精子中的遗传物质，因为这些改变是永久性的，且具有遗传性。

“如果FDA考虑调整基因疗法的审评策略，应该是加强而不是放宽审评机制。” 遗传与社会中心（Center for Genetics and Society）执行主任Marcy Darnovsky表示，该组织主张加强监督和负责任地使用生物技术。

编译/廖联明

来源/AP新闻

美国基因疗法监管历史

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。