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探索药品开发新维度

发布时间:2018-11-28 14:27:17作者:杨峋 麦丽谊(东莞暨南大学研究院来源:医药经济报

药物开发已然进入一个快车道时代。大量医药政策的发布、医药基金会的成立、各种药品研发团队的建立、研发分析新技术的出现等,都是药品开发强有力的推动器。笔者对目前的药品开发现状进行梳理和分析,探索新环境下药品开发的新思路。

【政策梳理】

制度全方位升级

今年是国家十三五规划的第三年,也是十九大召开后的第一年,不管是十三五规划的宏伟蓝图还是十九大的纲领性文件,都对中国医药行业提出了殷切期盼。国家药监部门也紧随国家大纲领政策的要求发布了一系列配套政策文件,包括药品临床数据核查、仿制药一致性评价、化学药品新注册分类、药品上市许可持有人政策、关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见、中药经典名方简化审批等有关政策文件。2015年至今的重大医疗政策汇总见表1。

从目前政策来看,国家对创新药、仿制药、抗癌及重大疾病治疗药品、稀有和独家品种、孤儿药和经典名方等均有政策扶持,归结起来主要有以下7点:

1.对具有明显临床价值和优势的药品采取优先审评审批,定期公布纳入优先审评审批的药品名单,目前已公布了三十余批优先审评审批目录;

2.公布了多批次的参比制剂,推动仿制药一致性评价,对率先通过一致性评价的药品授予特殊标记,并在集中采购时优先考虑,同时对未按时完成一致性评价的药品注销其批准文号,奖惩分明,目前已有五批次近60个品种通过了一致性评价认证;

3.公布了稀有和独家品种目录、罕见病目录和经典名方目录,鼓励药企按此目录去开发生产药品,并给予相应的简化审批,如接受文献数据作为申报资料的证明性文件,酌情减免药品临床试验等;

4.在北京、上海、天津、广东、四川、福建、江苏、浙江、山东、河北十省市开展药品上市许可持有人制度试点工作,鼓励个人及研发机构药品开发,重新整合国内现有药品资源,简化药品生产转移程序;

5.药品生物等效性试验,药物制剂相关原辅料和药包材由审批制改为备案制,加快药品开发进度;

6.发布了药物研发与技术审评沟通交流管理办法,让药品开发者在药品开发过程中与药监部门的交流有法可依、有据可循,使得药品的开发过程更为顺畅;

7.中国药品上市目录集上线,开发者可以自行查阅药品目前上市情况,更好地把控药品开发风险。

可以看出,国内药品政策正在与国际接轨,也是未来趋势。未来还有进一步接轨的空间,比如:优先审评方式多元化,罕见病药物和儿科病药物专门政策支持,仿制药和创新药分设专门审评团队,以及不同药品剂型的详细开发指导原则等。

【新环境新思路】

做高标准的药品开发者

药品开发者应该有更广阔的国际视野,以更高的国际标准要求自己,做好开发和试验过程中的数据收集和处理工作,确保数据的真实性、完整性、一致性和可溯源性,同时做好实验、生产设备的认证和检验分析方法的确认和验证工作,保证上报的药品审评数据真实、清晰、完整、可靠。

药品获批上市后不能放松警惕,应做好药品上市后的不良反应监管,及时主动上报药品不良反应数据。

可借鉴美国FDA的REMS(风险评估和减轻策略)政策,以方便所有利益相关方(包括患者、处方医师和医保系统人员)都能方便地对相关信息进行电子访问,包括可供检索的SEMS计划表、所有利益相关方的行动列表(包括患者、提供者、药房和批发商)、相关信息的电子链接(包括药物标签、REMS网站和特定的REMS教材)、可下载的REMS数据、历史文件和最新更新日期、适合移动端的设计、REMS新闻的邮件订阅选项、处方药信息的数据标准等。

未来国家对药品的监管将会愈发严格,药品开发者对药品的开发应该一直延续到药品上市之后,及时报告异常并提出相关的补充申请。

近年来,国家加强了对药品开发过程的监管,强调数据的一致性、完整性和可溯源性,GMP、飞行检查和临床数据的核查力度较往年都有很大提升。制药企业应该加强对药品开发和生产过程的监督管理,及时发现并解决问题,坚决不让违规药品流入市场。国内的医药行业正逐步完成从散乱差到精细化生产的转型,重心也从药品生产转移到了药品研发领域,因为研发才是制药企业发展的基石。

与医药基金会合作

针对各种疑难杂症,国内外都有大量的医药基金会为贫困患者提供资金救助,但治标更要治本,如果光是针对已有疾病提供资金救助,一来耗费巨大,二来也无法覆盖全面,因此越来越多的医药基金会在提供医疗救助的同时,开始投身于医药研发事业中来。对于药品开发,他们可以提供大量的病例和资金支持,并且有许多有相关经验的专业研发和医护人员,这些都是药品开发过程中的重中之重。

今年6月获得美国FDA批准的MDGH公司开发的热带病药物MOXIDECTIN就是一个典型例子。这是一种治疗12岁以上患者盘尾丝虫病感染的特效药,开发过程得到了TDR(热带病研究项目团队)的技术支持和GHIF(全球健康投资基金会)1300万美元的资金支持。在这些社会组织的帮助下,原本冗长的研发流程仅仅用了2年就完成了,并顺利通过了随机、双盲、可控的临床试验,达到了预期的临床终点,安全性和有效性也通过了FDA审核认证,不到1年即获得最终批准,同时还获得了FDA认定的孤儿药资格和优先审评兑票,为非洲贫困地区的盘尾丝虫病感染提供了一个及时有效的治疗方案。

目前国内最大最有名的公立医药基金会是“中国医药卫生事业发展基金会”,是于2005年12月经国务院批准成立的全国性社会组织,现已被国家民政部认定为慈善组织、授予公开募捐资格。其他大大小小的基金会更是不胜枚举,几乎涵盖所有疾病领域。这些基金会对药品开发来说是不可多得的宝库,但目前还没有国内基金会与药企联合进行药品开发的实例,依然处于待挖掘的状态。

目前国内部分比较有名的医药基金会见表2。MOXIDECTIN的开发上市案例给我们带来启迪,国内药品开发企业应积极寻求基金会的帮助和合作,挖掘这个宝库,加快药品开发上市的进度。

善用AI的力量

各行各业的飞速发展都离不开科技创新,医药行业当然也不例外,特别是“人工智能(AI)”。比如近期FDA批准用于疾病诊断的AI技术,涉及中风、儿童自闭症、糖尿病视网膜病变等多种疾病的诊断。

目前来看,AI在医药领域中还是处于辅助地位,主要用于海量数据的收集和筛选、疾病的辅助预警和诊断,这大大减轻了人工的工作量,提高了数据筛选的速率和精度。

但是,真正作为主导地位进行药品开发的AI出现还需时日,主要原因有以下四点:

1.AI技术发展不够完备,不具有复杂的自主思考能力,无法自主完成药品开发、做出相关决策;

2.政策层面文件不完善,相关指导原则缺失;

3.社会伦理道德问题;

4.AI数据库缺乏,且无统一标准。

从全球范围来看,医学AI都还属于新鲜事物,包括美国FDA在内,各国药监部门都在不断打破传统医疗政策的限制,努力寻找适应和可以推进医疗AI发展的新政策。相信在不久的将来,人工智能将会更广泛地应用于药品开发,进一步推动药品开发的进度。

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