9月中旬，第6届亚太地区药物经济学与结果研究大会在日本东京举行。本次大会以 “行动起来：为亚太地区提供政策和加强卫生保健系统”（Moving into Action: Informing Policy and Strengthening Healthcare Systems in Asia Pacific）为主题，有来自全球的1500余位代表参会，口头报告与墙报展示者共有950余人，论文数量较2016年在新加坡举行的前次大会增加了38%。大会主席由东京大学公共政策研究院卫生政策和技术评估项目负责人镰江伊三夫教授担任，我国国家健康委员会卫生发展研究中心赵琨教授为大会副主席之一。

本届大会共有三次全体会议，第一个主题会议讨论了如何通过卫生保健的转型和利用数字健康来促进亚太地区获得更好的健康水平；第二个主题就亚太地区真实世界证据展开讨论，内容包括真实世界研究所处的形势、区域卫生决策中真实世界证据的准备以及可能的价值、我们如何最大限度地利用真实世界的证据；第三个主题是一些国家在风险分担合同应用中的经验、挑战和教训。

主题一: 更好地利用医疗保健和数字健康

第一场全体大会邀请了来自泰国、新加坡等国家和地区的专家，就数字健康在本国的预防保健、初级卫生保健、急性病住院、长期照护等方面的利用情况进行讨论。

新加坡：搭建信息互通平台，减少数据碎片化

新加坡的战略是医疗服务从医院走向社区，使新加坡人能在社区得到适宜的服务。据介绍，新加坡现有初级卫生保健诊所2991个、公立和私立医院26家及189个社区医院、护理院、日间服务中心和家庭服务提供中心，其通过IT技术紧密联系，建立起各种平台,减少了卫生系统的碎片化。

例如，建立统一的国家电子健康记录平台（NEHR），包括医院、护理院、临床实验室、影像、全科医生、专科医生、齿科和肾透析的各种信息数据，促进人群健康和精准医疗的发展。建立了商业研究分析的洞察网络系统（BRAIN）平台，为居民建立卫生信息枢纽 （Health hub）使居民无论何时何地均可查阅自己的健康信息。建立门诊药房自动化系统（OPAS），以减少人力和工作量以及病人等待的时间，有利于创新和研究。

数字健康给医患均带来了很大的效益，如药师检查处方从过去的51分钟缩短到7分钟，护士在住院病房中配药从以往花费90分钟缩短到目前的30分钟，并且缩短了病人门诊等候的时间等。

澳大利亚：数字健康应用范围越来越广

澳大利亚墨尔本东南部Monash地区有8个三级和二级医院，2200个床位。随着创新药物和外科机器人的出现，人工智能在医学领域已广泛应用。

数字健康的应用体现在四个方面：（1）远程医疗，包括远程照护（如活动和跌倒的监测、远程会诊和录像会诊）、远端长期处方的管理合作等；（2）移动模式：包括可穿戴设备和应用，如医疗APP和健身APP；（3）健康分析：包括基因组、精准医学、数据分析；（4）数字卫生系统：包括病人端和患者端两个层面。其从上世纪七八十年代的远程医疗和远程健康开始，到上世纪九十年代进一步发展为电子健康（eHealth），又从2010年代远程健康（mHealth）发展2015年的数据健康（Digit health）。

泰国：不断增长的卫生费用使健康IT业挑战加大

尽管泰国的GDP在不断增长，但不断增长的卫生费用也使其健康IT业面临挑战。2012年泰国卫生费用占GDP的4.2%，近5年来卫生总费用平均年增长率为6%。泰国共有四种医疗保险制度：UC（全民覆盖保险，面向居民）、SSS（强制性社会保障保险，面向私人部门职工）、CSMBS（面向政府公务员、退休人才以及家属的医疗保险）以及商业私人保险，2018年泰国人均医保费用已达97美元。

泰国的互联网运用和大数据系统正在不断成熟，99.47%的人口已被医疗保险覆盖。目前泰国卫生部建立了大数据库，包括患者数据库（MOHPP）、患者管理云服务（SMART Health ID），以及个人H4U数据库，可以查询包括患者登记的基本信息、处方分析、治疗信息、公立医院信息、实验室检查结果以及医生预约结果等。泰国在经历了农业、轻工业和重工业发展，步入到目前创新和以价值为基础的工业发展的3.0版经济发展阶段，同样面临着中等收入国家常见的不平等和不平衡的状态。

主题二: 搭建亚太真实世界数据库

日本：逐步完善真实世界数据库

据日本明治药科大学的Akazawa教授介绍，日本的真实世界数据库有以下几种：

（1）厚生劳动省的日本健康保险结算和体检的数据库（NDB）。该数据库现有从2009-2017年的148亿条数据记录。2011年起共有229个研究计划利用此数据库的信息，最终有50%的科学研究项目获得批准。

（2）医疗信息数据库网络（MID-NET）。数据来源于日本23个医院，涉及400万例患者的病史信息、药物不良反应信息、促进药物使用的安全性信息等。

（3）日本健康保险数据库（JMDC），包括住院、门诊和药房的数据，覆盖了100个健康保险的支付基金。该数据库从2005年开始累计收集560万名参保者基本信息，能追踪病人在不同医疗机构就诊的医疗费用、疾病诊断、医疗服务等方面的数据。但这类报销数据也有缺点——没有75岁以上老年人的记录，且临床信息十分有限的。

（4）医学数据视觉界（MDV），包括369个急性病医院的住院门诊医保数据，共有922万例病例资料，且包含了65岁以上年龄组的资料、血液检查资料和出院小结资料。缺点是没有入院前和出院后的材料、没有医院的地理位置和只收集急性住院者的资料。

2017年5月，日本颁布个人情报保护法，并成立个人信息保护委员会（PPC），规定取消个人敏感的信息。2018年5月，日本颁布了医疗大数据法，促进临床数据的研究和应用。

中国：数据来源广泛，协作和研究能力待提升

四川大学华西医院孙鑫教授就我国真实世界证据的实践、挑战和发展做了介绍，获得与会者的好评。2000年前后中国开始注意结果研究和大数据，并在2010年后引入真实世界证据的概念，2016年后ISPOR华西分会系统地开展真实世界证据框架的研究。2009年以后，我国通过病例登记和回顾性数据库分析的文献报告数量明显增加，真实世界数据被不同行政部门广泛应用，如药品监管部门将其应用于药物审批、上市后药品的监测和评价、药品不良反应监测、并成立药品评价中心（CDE）；医保部门将其应用于疾病负担、成本效果分析、药品预算影响分析方法于药品的覆盖方面；卫生与健康委员会则将其广泛应用在卫生技术评估和卫生保健质量和安全监测方面；而医疗提供方则用于制定中国的临床指南。

中国真实世界数据的来源广泛，如地区性电子健康信息档案、医疗机构的电子病例档案、疾病病例登记（如肿瘤、胸痛）、医保病例报销数据等，但中国真实世界证据的研究仍处于初级阶段，尚缺乏协作和研究的能力。

台湾大学陈建炜教授在报告中认为，真实世界数据与患者有关的健康状态可从电子病例档案、健保结算、通过网络或APP报告的患者健康结果中获得。他列举了台湾地区早年应用真实世界健保数据库研究干扰素α治疗慢性乙型肝炎和药物洗脱支架治疗低度冠状动脉疾病的临床结果，并对真实世界数据的优点和局限性进行了讨论。韩国、日本和香港地区均有利用医疗保险数据库进行糖尿病、心血管病、健康检查等方面经济学评价的报告。美国FDA等部门还发布了药品企业指南指导如何应用真实世界的证据进行立法规制。在他看来，亚太地区已有不少真实世界的研究数据，包括医保资料、电子病例，还有家庭监测设备的应用以及前瞻性的病例登记制度，应用这些资料对决策者制定政策有一定的帮助，但仍有一些障碍条件需要克服。

主题三: 风险分担合同在亚太地区的应用

亚太：风险分担合同应用尚不普遍

美国辉瑞公司肿瘤全球市场部总监Zlateva女士在会上指出，建立风险分担合同的推动因素是大量创新药物的涌现和医保预算的压力，患者要求有好的治疗结果，以及数字化健康。

目前医疗市场正在经历着快速变化的时代，从以数量为基础转变为以价值为基础。过去患者很少能接触到健康数据，服务合同的基础是服务数量以及药品价格，处方也是基于收入的模式。现在医疗技术的整合已是无缝衔接，以人群健康为基础，药品定价也以价值为基础。药企也以解决健康问题为基础，建立可靠的合作关系，增加在数据库和技术方面的投资。

风险共担合同（RSA）可以被认为是一种以价值为基础的合同。共同目标是使创新药物能够及时地提供和使用，减少临床结果和财务方面的不确定性，使风险在药品制造商和患者之间共同承担。尽管最后的结果未必是减少成本，但可使成本和结果最优化。

风险分担合同有三种类型：一是以财务为基础的合同（financial-based agreements），药品价格或补偿的水平是根据财务考虑而不是临床的绩效。比较常见的类型有价格-用量合同、总费用封顶、非价格的折扣。第二种类型是以结果为基础的合同（outcomes-based agreements），包括临床结果、疗效、药物耐受性、效益、生活质量、临床应用等，比较常见的类型有保证健康结果、依从性的监测。第三种是证据发展覆盖的合同（CED），指在补偿前还要进行若干附加的临床试验。常用于美国老人医疗保险（Medicare）和低收入人群的医疗保险（Medicaid）的决策，如是否提供某项服务或医疗设备。

从全球情况来看，2016年以财务为基础的风险分担合同占74%，以绩效为基础的风险合同占17%，不能区分方案的合同有9%。肿瘤药、肌内骨骼系统和心血管疾病的药物制定风险分担的合同最多，英国的比例为67%，其次是美国和澳大利亚各占10%，波兰占7%，而亚太地区对抗肿瘤药物的补偿往往比较缓慢。由于风险分担合同比较复杂，因此，目前尚不普遍。只有进一步做好患者私密性数据保护、制定数据收集方法以及完善风险分担的立法问题，才能促进风险分担合同的推广。

澳大利亚：财务为基础的风险分担合同最普遍

目前澳大利亚全年药品花费为90亿澳元，药企根据药品经济学评价、成本-效果分析和成本最小化等结果向药品福利咨询委员会(PBAC)提出申请。PBAC对风险共担合同提出了具体做法，包括：（1）估计需要治疗的患者人数；（2）估计没有补偿的患者总人数；（3）风险分担协议需要在药企和政府之间进行谈判和签订契约；（4）药企的风险取决药品的种类及其所占的市场份额。契约中还要包含风险分担的封顶额、返还的计算方法、如何管理保密的信息、分歧解决和终止合同的方法等。

2010年澳大利亚为支持新药的发展和定价，提出了管理准入过程（managed entry process）。如果药品定价高的话，需要提供附加的临床和成本效果的证据、高度的临床需要。迄今已有24个新药签订了财务风险的分担协议。

澳洲医药协会根据PBAC的建议实行药品风险分担合同在澳大利亚比较普遍，常用的方法是成本最小化和成本效果分析。药品风险共担合同主要针对一些具有风险和不确定性的新药，帮助支付方控制使用新药的风险并能早日应用于患者。从现有的情况来看，主要还是以财务为基础的风险分担合同为主，而以结果为基础的风险分担合同使用的相对较少，其原因主要是收集患者的治疗结果需要药企花费大量的投入。

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