此前，《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（下称《意见》）提出了七种符合优先审评的情况，近日挂网的第三十二批拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示名单，正是根据《意见》进行审核论证的：15个药品拟纳入优先审评程序，分别符合其中的一项或者多项。其中，与现有治疗手段相比具有明显治疗优势的有5项，儿童用药2项，罕见病2项，专利到期前1年的药品生产申请首家申报2项，同一生产线生产，美国或欧盟国家上市的4项，申请人主动撤回并改为按与原研药质量和疗效一致的标准完善后重新申报的仿制药2项。本文就公示的一些具体品种的相关情况做简要分析。

进一步挖掘中医药宝库

公示名单中，止动颗粒是由天士力自主研发的中药品种，适应症为小儿抽动秽语症，功能主治为平肝息风、清火豁痰、宁心安神。市场上目前尚无治疗多动症的有效药物，可见中药在许多疑难杂症的治疗方面仍有天然优势，中医药宝库值得产业进一步挖掘。

优势品种加速入临床

同样被纳入新一轮公示名单的，包括豪森的1类新药甲磺酸氟马替尼。其为国内首个报产的第二代Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂（TKI），拟用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）。查阅资料发现，氟马替尼是在诺华尼洛替尼分子结构上进行优化之后的药物，作用强于甲磺酸伊马替尼，而副作用明显下降，因此也被称为“升级版的格列卫”。据悉，该药从研发到报产历经10多年，曾于2008年获得国家科技重大专项支持，系与现有治疗手段相比具有明显治疗优势的品种。期待有更多这样的新药得到各方支持，以便快速进入临床。

PAH研究热点变迁

Selexipag以治疗罕见病肺动脉高压（PAH）纳入优先审评，主要用于治疗第一大类肺动脉高压PAH（包括特发性PAH、结缔组织病相关PAH和先天性心脏病所致的PAH等）。

由于肺动脉高压是一种预后极差的进行性疾病，以肺小动脉增殖和重构为特征，疾病进程中血管收缩、血管壁重建及原位血栓形成三种因素的综合作用可使肺血管阻力进行性升高，最终可能导致右心衰和肺部疾病。如果不及时治疗，PAH经确诊后的患者预期生存期仅2.8 年。而肺动脉高压的常规治疗药物有抗凝剂、利尿药和钙通道阻滞药等，仅能改善患者的临床症状，并不能抑制或逆转PAH患者的疾病进展。

近年来，随着前列环素及其类似物、磷酸二酯酶-5 抑制剂等新型药物的出现，PAH患者的预后得到明显改善，但仍不能满足临床需求。随着对PAH发病机制的深入研究，PAH 新型靶向治疗药物如可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂、前列环素受体激动剂、内皮素受体拮挤剂（ERAs）、酪氨酸激酶抑制剂和Ras homologous（Rho）激酶抑制剂等，逐渐成为PAH领域的研究热点。

Selexipag（商品名：UptraviR）是一种新型、口服、人工合成的选择性前列环素受体激动剂，于2015 年12 月经美国FDA批准上市。其具有高度的受体结合特异性，对其他前列腺素受体无激动作用，可规避由于激动非前列环素受体而导致的副作用。因此，尽管Selexipag纳入理由是治疗罕见病，但亦满足“与现有治疗手段相比具有明显治疗优势”的要求，值得期待。

孤儿药研发赛跑环境向好

根据WHO定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。

2018年5月，国家卫健委、科技部、工信部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门曾联合发布《第一批罕见病目录》，共涉及121种疾病。另悉，全球预计有超过3亿名罕见病患者，中国为1680多万。而目前已经明确的罕见病有7000多种，其中80%为遗传病（如白化病、血友病等），95%的罕见病仍没有特效药。而这次，中国首次官方定义罕见病，上述《目录》的发布，是罕见病领域里程碑式的突破，是孤儿药研发的福音。

罕见病虽然患病人数不多，但病情严重，往往危及患者生命，此类新药研发得了到欧美等发达国家政府的高度重视，也多次被中国CDE纳入优先审评。如果能够在进入市场的速度、研发的投资回报等方面给予更多的政策支持，无疑将促使更多的本土药企加大对治疗罕见病新药的研发投入，减少研发的高水平重复，避免一个靶点众多企业研发扎堆的现象，以及新药上市后的恶性竞争，使制药行业得到良性发展。

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