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天价基因疗法医保如何负担?

发布时间:2018-11-23 16:50:16作者:Jonathan Gardner来源:医药经济报

天价基因疗法医保如何负担?

诺华日前表示,其在研基因药物将价格定为400万美元仍具成本效益


日前,诺华(Novartis)在为投资者举办的研发日活动上表示,其基因疗法AVXS-101设定高达400万美元的价格仍具有成本效益。虽然这并不意味着该公司会对这一治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的在研药物设定如此高的“天价”,但也引发了外界对于基因疗法给医保系统带来成本压力的讨论。

基因疗法可以通过一次性治疗纠正那些基因突变所导致的疾病,从而进一步转移成本费用。这些疾病原本需要采用终身的医疗干预措施,费用昂贵。不过,目前的一个问题是,在医疗保健预算开始入不敷出之前,会有多少基因药物被推向市场?

抛震撼弹为定价试水温?

据预测,到2024年,有68只基因药物上市。届时,这些药物预计将创造160亿美元的销售额。但是,这些药物只覆盖了一小部分疾病,而目前已知的单基因疾病已多达6000种。

今年早些时候,诺华以87亿美元收购Avexis公司,由此获得了后者正在开发的AVXS-101。在这次投资者研发日上,诺华极其渴望展示这只基因治疗药物的价值,为此,它为这个研发项目安排了相当长的讨论时间,时间长度与其针对整个抗肿瘤研发线安排的讨论时间不相上下。

AVXS-101替换了SMN1基因的错误拷贝,这种基因会对运动神经元的健康所需的SMN1蛋白质进行编码。对SMA患者来说,由于只拥有数量极少的SMN1蛋白质,他们失去了对骨骼肌的控制,并丧失了行走、进食或呼吸的能力。

诺华表示,通过使用AVXS-101来纠正缺陷基因,就可以防止产生下游的医疗费用,并且为患者增加13.3个质量调整生命年(QALY),这些将会证明400万美元左右的治疗费用是合理的。不过,诺华高管也表示,可能不会设定如此高昂的价格,希望确保所有患者能够得到这只药物进行治疗。

诺华将400万美元这一数额拿出来讨论,很可能是将此作为面向药品支付方的一个开放性建议。待AVXS-101上市,价格设在100万美元以上似乎是合理的,其可能会成为美国市场上第一只价格破百万大关的药物。

目前,美国市场上只有一只获批的基因治疗药物,即Spark Therapeutics生产的Luxturna。该公司将这只药物的价格设定为每位患者70万美元。

到2019年上半年,诺华有可能成为基因治疗药物面临FDA审评的第二家制药公司。不过,在AVXS-101之后,将会有一大批基因疗法相继登场。生物制药公司也在继续涌入这一领域。

基因疗法将迎上市潮

目前,针对基因疗法市场所做的预测是,到2024年其将合计创造160亿美元的销售额。而9月份市场调研机构Vantage公司对这一领域所做的研究中,预测数据为130亿美元。

自那时以来,Solid Biosciences公司开发的杜氏肌营养不良(DMD)研发项目开始浮出水面,并且成为Sarepta Therapeutics开发的药物AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin的竞争对手。此外,Oncosec Medical公司的Tavo与Homology Medicines公司的HMI-102,也开始受到市场调研机构的关注。这两个研发资产紧随表1中的10大在研基因疗法之后,预计到2024年,将分别创造3.71亿美元和3.62亿美元的销售额。

虽然对基因治疗药物的预期可能有点过热,但目前制药行业正在更多地向孤儿药领域进军。这种研发趋势已经被证明是合理的,部分原因在于:监管路径正在简化,并且由于患者人数较少,药品支付方对这些药物的态度总体更加友好。在一项对药品支付方所做的调查中,Leerink公司分析师约瑟夫·施瓦茨(Joseph Schwartz)指出,目前处方药费用支出有10%是针对罕见病,这仅相当于2018年美国医疗保健预算(3.7万亿美元)的大约1%。

这种费用支出金额似乎是比较适度的,不过,考虑到这些患者只占医保人群的2%,而他们在孤儿药上的费用支出占全美医疗保健预算的1%,即370亿美元(其中不包括医生或医院的照护),这种费用支出比例应该会引起人们的一些担忧。

此外,目前只有很小一部分罕见病拥有治疗药物。随着制药公司的研发活动催生出更多有效的治疗药物,它们所占据的医疗保健预算的份额将不断增长。

即使价格高达数百万美元的药物从长期来看具有成本效益,但制药行业无法否认的一点是,这些基因治疗药物将会考验医疗保健系统所能承受的上限。因此,有关各方需要创造性地制定医保报销计划,来缓解高药价的问题,制药行业需要与药品支付方开展建设性的谈判,以确保药物的可及性。

编译/王迪 来源/Evaluate

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