EMA日前批准了赛诺菲的纳米抗体药物、Cablivi（caplacizumab）用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），这也是首款aTTP药物。

这个批准是根据Ⅱ期临床TITAN和Ⅲ期临床HERCULES的试验结果。在TITAN中，Cablivi缩短40%血小板正常化时间、减少71%的aTTP复发。在HERCULES中，Cablivi加入标准疗法比单独使用标准疗法降低67%复发风险、降低74%死亡风险。

此前Cablivi获得CHMP支持，FDA也在评审这个药物，PUDFA日期是明年2月。专家预计此产品峰值销售额将为5亿美元。

aTTP是一种超级罕见血液疾病，欧美日主要市场有7500个病人，致命性强，每次发作有20%的死亡风险。作为一种自身免疫导致的凝血障碍疾病，aTTP患者会产生ADAMTS13蛋白酶的自身抑制抗体从而导致这种酶缺乏，进而导致vWF因子聚合，造成微循环系统损伤。Cablivi可阻断vWF因子的聚合。

Cablivi由比利时生物技术公司Ablynx开发。Ablynx成立于2001年，今年1月被赛诺菲以48亿美元收购。Cablivi将是第一个赢利产品，其上市和纳米抗体技术的成熟速度都相对较快。

纳米抗体首先在骆驼和骆马身上发现，是普通抗体的十分之一左右。纳米抗体有一些特殊性质，最主要的优势是结构相对简单，生产相对容易，可以通过细菌、酵母或真菌合成。这类药物酸稳定性好，所以容易保存，对于冷冻条件较差的地区和旅行者有一定价值。另外，因分子较小所以更适合做双特异抗体。但分子量较小又导致半衰期比普通抗体短，Cablivi需要每天注射。

Cablivi的上市完成了纳米抗体作为药物的概念验证，为以后类似产品的开发打通了道路。

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