在传统研发投入产出比日渐羸弱的当下

医药创新正不断打破边界。近日，备受关注的跨国巨头吉利德在两款丙肝药物竞品接踵而至的挑战下，宣布与谷歌母公司旗下的Verily合作，前者出数据，后者出Immunoscape大数据处理平台。用他们的话说，“之前其在研究白细胞上并未取得成就，但通过使用Verily的技术，这些细胞可被分离成20多种不同的亚型，然后就可生成不同亚型的RNA表达谱数据，结果将是每个接受测试的患者的数据达到tb级，这给新药开发带来前所未有的信息量。”

如果说吉利德的做法离我们还有距离，那么中国工程院院士程京近日在2018医药创新与发展国际大会上，则用生物芯片的转化应用实践让业界对创新有了新的认知。他举例道，呼吸道病原微流控芯片系统可同时快速检测下呼吸道分泌物中的13种常见呼吸道病原菌。临床上有一位重症肺炎患者，院外治疗方案是泰能联合万古霉素治疗5天没效果，病情加重，通过碟式芯片测试结果为嗜肺军团菌造成的肺炎，改用红霉素很快好转治愈。可见，通过数字化辅助个性化用药，患者用药费用大大降低。

研发创新须打破边界

可以说，新药开发进入快车道。9月初，又有两个新药通过优先审评审批获批上市。其中，依库珠单抗注射液为临床急需的罕见病和儿童用药。更受关注的是，由中国企业自主研制、具有完全知识产权的新型抗肿瘤药物，即转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊为境内外均未上市的创新药。呋喹替尼以结直肠癌作为上市适应症，避开“替尼”同质化的“红海”，直指结直肠癌二线标准治疗失败后患者后续治疗方案匮乏的“痛点”，这将带动国内抗癌新药的创制体系建立。

在传统研发投入产出比日渐羸弱的当下，开发创新药变得更加艰难，这也是制药企业纷纷突破边界寻找新支点的动因。程京院士直言，数字化技术在药物开发和临床应用中的作用应引起政府及医药界的高度重视。“如全国遗传性耳聋新筛数据统计，通过生物芯片的使用在全国统一新生儿筛查，每年可至少避免5万名新生儿因药物致聋。”据介绍，他们目前与北京8家医院合作，采取8个肝癌血浆miRNAs与蛋白标志物AFP联检，对肝癌的预测灵敏度可提高约20%，早期提高更显著。

东诚药业9月9日晚间公告称，其与中科院近代物理研究所签订战略协议，就医用回旋加速器、新型核素、相关核药的研发等方面展开深度合作。“我主要是研究先进强子加速器放射药物的，目前放射药物使用规模较小，比例很低，除短寿命加速器诊断药物外，主要引进同位素为主，而从提升创新链能力的角度来讲，放药具有极大发展空间。”中国科学院院士詹文龙如是说。

詹文龙认为，靶向药物需要融合核科学、生物学、药理、医学等学科，国内相关学科齐全，具备合作创新能力，且大规模生产同位素的强流加速器+大功率靶有比较优势。国家重大科技基础设施将提供关键技术发展机会，一旦“政产学研用”形成合力，能促进放射药物产业升级。

强化基础研究和原始创新

开展数字化等无边界的创新研究是有前提的，那就是必须有基础研究的扎实根基，这也是我国医药产业转型升级的基础。记者了解到，国家在重大新药创制方面已从研究内容、支持重心及支持方式等方面做调整，重点从传统的化学药、生物药和中药扩大到基因治疗、免疫治疗、干细胞治疗等新型药物疗法及指导个性化用药的诊断产品。

据相关专家介绍，“未来将聚焦新药品种及其相关生物技术，全链条整体布局，强化基础研究和原始创新，强化以科研院所和高校为主的源头创新、以企业为主的技术创新、上中下游紧密结合的网格化创新体系，加快成果转移转化。新药创制的支持重心从应用技术研究等下游向基础研究和原始创新等上游转移。为此，支持方式上会从高校、科研院所向大型研发型企业转移；从多、小、散向集中委托攻关转变。”

目前，我国已构建网格化创新体系，形成了10个以科研院所和高校为主的国家级综合技术平台；共产出1类新药近10个，临床批件90余件；此外还建成8个企业药物创新技术体系，产出自主研发并上市1类新药3个；11个1类品种进入不同临床研究阶段，并布局24个GLP平台课题，128个GCP平台等，目前国内已为新药创制提供了基本的评价和支撑体系。 

“创新是医药产业未来增长的引擎。”前述专家称，医药企业科研投入正大幅增加，成为创新主体。2011-2016年医药制造业规模以上工业企业研发投入整体保持较高速度增长，5年复合增长率为16%；专项支持课题企业承担比例由“十一五”的34.9%增长到当前的64.1%。在资本的推动下，药企创新将更加国际化，目前已有近百个新药开展欧美临床试验；10个品种已进入Ⅲ期临床。中国加入ICH后，中国研发创新药物国际转让增速，创新的模式也更加多元化。

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