消息<<<

 

近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

今年以来，国务院常务会议几次专题研究加快已在境外上市新药的进口，提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。有关部委加快研究出台简化境外上市新药审批的政策措施，依库珠单抗的获批可以更好地满足临床需求，为患者治疗提供更多选择。

短评<<<

这是非常好的消息，也可以看作国家此前制定的关于加快孤儿药进口与上市的具体落实实例，今后这样的案例会越来越多。由于这类药国内还没有，又是儿童药，两种因素叠加，就更容易加速获批。加上抗体类药物、蛋白类药物人种差异小，也相对容易获批。

必须看到，新药进来是第一步，第二步要解决如何支付的问题，这也是业内一直呼吁的，不仅针对孤儿药，各类创新药都面临这个问题，希望得到国家更多支持。或进入医保，或进入特殊的通道，让广大罕见病患者、大病患者用得起。

当然，国家医保还不是唯一的手段，需要商业保险等其他支付手段支撑。个人觉得，或可从罕见病用药领域入手，对其支付方面做大胆创新改革，在支付上做一些突破和更多探索。今后几年，我们需要更多的实践，建议可以小范围试点的方式推进。

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