需求迫在眉睫

早年真实世界证据(real world evidence，RWE)的应用更多是在药物警戒领域发挥作用，如今已逐渐扩散到新药研发和评审等相关研究和实践。9月6日，2018医学事务领导人高峰论坛发布的《真实世界研究实践专家共识》（下称《共识》）强调，RWE有助于产品全生命周期开发与监测，能够为产品全生命周期评价决策提供证据基础。

有与会专家建议，可考虑通过开展RWS（真正世界研究），将我国真实世界条件下获取到的海量医疗数据形成RWE，让高质量的真实世界证据成为最佳临床证据，解决我国临床证据不足的现状，提升在国际上的学术地位。

从云端落地

“近年来，真实世界研究的重要性开始显现。”辉瑞大中华区医学事务副总裁谷成明指出，过去大量的非结构化数据，在LinkDoc（零氪科技）等大数据公司的支持下变为结构化数据，得以展开数据分析。随着真实世界数据在临床、科研领域应用的日益增多，越来越多的从业者发现真实世界研究可以解决过去RCT不能解决的问题。

拜耳医学事务副总裁郎志慧表示，真实世界研究能启发新药研发，发现未被满足的医疗需求。RWE不仅能解决RCT入组人群相对狭窄，在产品上市后需要考察人群扩大、适应症扩大等问题，还可以扩展到与支付方的沟通，评价药品价格是否合理。

而从监管层面看，RWS回顾性和前瞻性研究有望解决当前新药安全有效与审批速度加快之间的矛盾，让通过审批快速通道的产品补充大量的上市后数据以验证评估。FDA发布的在临床研究中使用EHR（电子健康数据）相关数据的指南就进一步扩大了真实世界数据在临床研究中的使用范围，明确从EHR数据中得出的结论可用于支持已批准药物的新适应症或用于药物获批后的相关研究，并在数据质量、完整性、结构化等方面提出要求。

事实上，RWE的应用正扩展到与HTA机构和支付方的早期沟通中。IQVIA HTA Accelerator的数据显示，提交给英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）的初始申报资料中，RWE所占的比例在过去三年中稳步增长，从2015年的9％、2016年的22％增加到2017年的37％；提交给法国国家卫生管理局（HAS）的初始申报资料中约有25％包括RWE。

在国内，RWS也出现在官方正式文件中。今年7月国家药品监督管理局仿制药质量与疗效一致性评价办公室发布的《关于征求289基药目录中的国内特有品种评价建议的通知》中，对甲状腺片（40mg）的评价建议中指出，“本品疗效确切，无需开展临床有效性试验或生物等效性试验，但应在后续临床使用中补充真实世界研究证据。”

真实世界证据广阔的应用场景正是其获得相关方支持的关键，但真实世界研究成为药品临床应用、医保制定、决策制定等各方参考的重要依据的可能性激增，还得归因于近年医疗大数据的发展。零氪科技联合创始人、CCO李丽平表示，近年来随着IT技术手段的发展，纸质病历转化成电子病历，解决了真实世界研究数据获取困难的瓶颈。

随着国内电子化进度加快，各级医疗机构、医保部门、医药监管部门积累了大量的医疗数据，各级数据库的电子化，以及各种电子设备的普及，各级数据库平台的建立，大大增加了利用高质量数据进行真实世界研究的可能性。但同时难以回避的是，目前大多数医疗数据分布零散，没有进行系统性收集和结构化处理，RWS 所需样本量相对较大，数据异质性强，混杂和干扰因素多，对研究设计和统计方法的要求比传统研究更高。因此，必须借助医疗大数据公司的统计分析能力，以提高研究效率，兑现数据价值。“以零氪为例，目前我们就已积累了近300万个结构化病历数据以及数据分析处理能力。”李丽平如是介绍。不难推测，未来医疗大数据公司借助强大的数据平台和数据分析处理能力，在RWE的应用中正在发挥着越来越重要的作用。

真实需求迫在眉睫

第三届中华医学事务年会（CMAC）医学事务部调研结果发现，市场对RWE有着日益增长的需求，但目前要实现RWE的价值仍受多种因素制约，尤其是如何解决数据来源和质量问题。调研发现，虽然线上受访者对于RWE的认识和普及程度不高，但接近九成的受访者表示，医生期待厂家推行更多RWS，以开发出更多有效的治疗方案。这显示出企业应加强RWE推行力度，进一步拉近企业和医生之间的距离，提供更实际的支持。

“上市以后Ⅳ期研究若采用新的大数据方法，可以为企业节省成本和时间。”零氪科技COO丁利华在接受记者采访时指出，在当前环境下，国内药企需累积更多的数据，形成证据支持适应症，对推动新产品整个生命周期的改变都是有帮助的。

日前国家医疗保障局相关负责人公开表态，医保可以发挥鼓励医药研发和创新的作用，但支持创新不是医保的根本责任，创新依然需要企业加强投入。对于有价值的创新药物，医保目录就根据患者需求以及基金的承受能力，通过谈判等方式准入。对此，有业内人士提醒，相关企业须尽快展开药物经济学评价，如收集真实世界数据，评估产品的药效、医疗负担相关性等。

李丽平补充指出，真实世界数据的大量累积能清晰地反映现实状况中每一类患者的人群组成，加快临床研究中的患者招募。不仅如此，还可以根据数据指导方案，设计更精准，做出更贴近临床实际的方案，还可以依托方案助力中心和研究者的高效筛选。

随着医学与大数据和人工智能的不断结合，未来企业可以通过RWE更好地了解患者治疗、患者路径以及患者行为，掌握产品的效益风险。RWE也将应用于新药研发和评审等相关研究和实践，推动全球医药产业的监管、决策与变革。

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