国家药监局近日发布《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》，支持和鼓励罕见病防治相关医疗器械的研发，满足临床所需。

指导原则释放五大信号

2018年2月，CMDE发布了关于《防治罕见病相关医疗器械审查的指导原则（征求意见稿）》。今年5月，国家卫健委联合科技部五部委联合发布《第一批罕见病目录》，收录121种罕见病，为相关工作的开展提供了参考与依据。上述《指导原则》的发布，意味着相关政策的进一步落地实施。

全球罕见病领域的医药供给普遍不足，仅依靠自发市场机制存在一定缺陷。《指导原则》旨在规范注册申请人及审查人员对用于罕见病防治医疗器械产品的注册申报和审评审批，合理减免临床试验，以附带条件批准方式促进该类产品尽快用于临床。

《指导原则》释放出几个明确信号：一是强调事前沟通，注册过程中更加重视与审评部门的沟通效率；二是强调临床前研究的价值以及重要性，更加重视产品设计开发阶段的安全、有效评价；三是强调收益大于风险，对于罕见病的防治与诊断，有效性的权重或将略大于风险性；四是强调临床研究的合理性，所选临床试验机构应在该疾病诊断或治疗方面具有明显优势，鼓励通过比对的方式减免或豁免临床试验，认可回顾性研究；五是强调全生命周期管理，更加重视产品上市后的评价工作，并在延续注册时给予了适当的政策放宽。值得相关企业重点研究和关注。

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