7月31日，美国FDA批准盐野义公司的lusutrombopag（Mulpleta）治疗计划接受医疗或口腔手术的慢性肝病患者的血小板减少症。

iusutrombopag（S-888711）是一种口服给药的人血小板生成素受体小分子激动剂。2015年9月获得日本厚生劳动省批准，用于改善接受选择性侵入性手术患者与慢性肝病相关的血小板减少症。

FDA的批准建立在两项随机、双盲、安慰剂对照试验（L-PLUS1和L-PLUS2，NCT02389621）基础上，312名患有慢性肝病和严重血小板减少症的患者参与这项试验。这些患者按1:1随机分组接受3mg的lusutrombopag或安慰剂，每日一次，持续7天。

在L-PLUS1试验中，78％接受lusutrombopag的患者（38/49）在侵入性手术治疗前不需要输注血小板，而接受安慰剂的患者仅为13％（6/48）（治疗差异p<0.0001）。在L-PLUS2试验中，65％（70/108）接受lusutrombopag治疗的患者在手术前7天侵入性手术或卒中后随机出血的急救治疗不需要血小板输注，而安慰剂组为29％（31/107）（治疗差异p<0.0001）。lusutrombopag最常见的不良反应是头痛。

FDA给予该药优先审查和快速通道审批待遇。

血小板减少症是慢性肝病的常见并发症。它可能由多种因素引起，包括血小板生成素（TPO）产生减少。研究表明，高达78％的肝硬化患者发生血小板减少。慢性肝病相关性血小板减少症的定义为血小板计数低于150,000/μL，是最常见的血液系统并发症。

有血小板减少症的慢性肝病患者出血风险增加，需要反复进行血小板输注，就诊次数和住院时间增加。有血小板减少症的慢性肝病患者每年医疗费用为无血小板减少症者3倍以上。尤其是严重血小板减少症（血小板计数低于50,000/μL）加大了手术或创伤性出血的可能性，使常规诊断程序和患者护理显著复杂化，需要肝脏活检和对肝硬化患者制定治疗方案等，可能导致治疗延迟或取消。在这种场合，lusutrombopag正好发挥作用。

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