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孤儿药开发, 全球创新下一个主战场

发布时间:2018-11-21 18:06:22作者:本报记者 裘炯华来源:医药经济报

差异化定位、研发成本低、快速商业化,这些特点使孤儿药成为大企业热钱投入、小企业快速获得现金流的一大领域。以孤儿药资质快速获批,再逐渐扩展其他临床适应症,也成为跨国药企上市新药的常见手法。

此前,美国罕见病制药商Alexion Pharma豪掷8.55亿美元收购瑞典生物制药公司Wilson Therapeutics,只是为了一个候选药物WTX101,该药用于治疗一种罕见遗传性疾病Wilson病,即肝豆状变性病。

“全球领域罕见病种类7000多种,已经有治疗方案的疾病种类只有5%左右。孤儿药已经成为全球最先进、尖端新药的开发和生命科学研究工具开发的主战场。”国家“千人计划”专家、中国孤儿药创新联盟郑唯义如是表示。

提升新药研发成功率

就在近日,武田制药全球总裁兼首席执行官克里斯多夫·韦伯在接受记者采访时透露,武田制药对罕见病制药巨头夏尔的收购预计将于2018年上半年完成。如果收购顺利,武田不仅可以跻身全球十大制药企业之一,更可以借助几款处于临床后期的罕见病和血液病产品,为企业寻找到新的增长点。据悉,该交易已获得美国联邦贸易委员会(FTC)批准。公开资料显示,2016年6月,夏尔完成与另一家制药企业百深的合并,成为专注罕见病及其他专科疾病领域的生物科技公司。

“武田的主要目标是成为世界性药企,尤其是在研发方面。现在武田在药品研发方面的投资是30亿美元,与夏尔合并后,研发投入将进一步加大。”克里斯多夫·韦伯表示。

武田的底气在于与夏尔合并后罕见病领域的发展潜力。

记者了解到,过去十多年新药上市统计显示,进入临床Ⅰ期的新药中,抗癌药上市的比例是1/20,非罕见病药上市的比例是1/10,而孤儿药上市比例是1/4。2012-2015年,国际新药研发成功率大幅度提高,其中一个重要的原因是孤儿药获批数量提高,获批数量占比40%。

对此,郑唯义表示,80%的罕见病都是单基因遗传性疾病,这也意味着,罕见病一旦找到疾病发病机理,做好动物模型,在人类容易重现,因此失败率较低。

目前孤儿药的处方量已超过总处方量的1/5。全世界已知的罕见病有7300多种,但只有630种左右的治疗药物。在罕见病领域依然有大量未满足的临床需求,有预测预计到2022年孤儿药市场将会达到2090亿美元,而且每年平均增长幅度都在10%以上。

记者了解到,为了进一步提升武田的研发和创新能力,武田中国开启了架构调整,把所有事业部整合为特药事业部和普药事业部,并计划未来五年内在中国上市多款新产品。武田专门聘请原辉瑞负责中国区负责肿瘤、免疫和罕见病领域的销售管理刘焰担任特药事业部负责人。

助力国内企业弯道超车

不过,国内从事孤儿药研发的公司尚屈指可数。

郑唯义表示,罕见病药才是中国新药研发真正能实现弯道超车的领域。国家首个罕见病目录出台意味着一些品种将享有“特权”,我国应充分利用国际、国内已有的对孤儿药研发的各种鼓励政策来促进国内孤儿药研发。

记者了解到,在政策利好下,有部分企业的孤儿药已走向世界。

如东阳光药业的1类新药yinfenidone(伊非尼酮,HEC585)去年获得了美国FDA颁发的孤儿药资格,用于特发性肺纤维化(IPF)的治疗。同力生物的(R)-praziquantel(左旋吡喹酮)于去年6月获得美国FDA孤儿药资格,适应症为血吸虫病。

其他国内孤儿药开发企业还包括北京的德益阳光蛋白药物研发有限公司,以及北京的五加和罕见病基因治疗药物开发有限公司,他们在基因治疗方面坚持了二十多年。另外,上海药物所、东莞瑞建松湖生物医药公司、深圳微芯也是致力于罕见病药物研发的公司。


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