Accent Therapeutics：专注开发靶向RNA修饰蛋白药物

Accent Therapeutics公司成立于2017年，位于美国列克星敦市，创始人包括华人科学家Chuan He教授与Howard Chang教授。今年5月，该公司宣布完成4000万美元A轮融资，用于建立靶向RNA修饰蛋白（RNA-Modifying Proteins，RMP）的小分子药物发现平台，这是癌症精准治疗靶点发现的新领域。

Accent Therapeutics的研究领域属于表观转录组学（epitranscriptomics）。表观转录组学主要研究RNA的结构、稳定性、翻译以及化学修饰。化学修饰指细胞利用各种酶（即RNA修饰蛋白）将化学基团连接到RNA上，或者从RNA上去除，甲基化修饰是最常见的修饰。这些化学修饰虽然不影响RNA的分子序列，却能够改变RNA的分子结构、稳定性和功能，从而影响蛋白质的合成，最终参与各种疾病的发生，包括肿瘤。因此，RNA修饰蛋白也是抗癌药物的重要靶标。Accent Therapeutics创始人——斯坦福大学的Howard Chang教授、芝加哥大学Chuan He教授以及Robert Copeland博士，均是该领域的权威学者。他们通过研究这些特定RNA修饰蛋白，来实现癌症患者的精准治疗。

Howard Chang教授是基因组领域的权威专家，主导开发了ATAC-seq高通量测序技术。Chuan He教授在表观遗传学领域成绩斐然，他发现并发表了第一个RNA脱甲基酶，在很大程度上促进了表观遗传学的研究工作。基于小分子药物的特性和优势，Accent Therapeutics正在开展系统的化学生物学和药物开发工作，开发抑制RNA修饰和癌症相关蛋白的小分子药物。Accent官网指出，尽管迄今为止报道的RMP抑制剂相对较少，但相关蛋白质家族的小分子抑制剂有着良好的口服生物利用度和安全性。目前为止，Accent公司已确定了大约20个目标化合物。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。