细胞治疗转化加速 标准规范如何落地

11月以来，合源生物“抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液”、森朗生物“Senl_B19自体T细胞注射液”、西比曼生物“CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液”等产品临床试验申请密集获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。可以看出，以干（祖）细胞、T细胞免疫治疗为代表的创新型细胞治疗产品正在产业转化的路径中不断提速。同时，对于创新技术应用于临床如何规范化和标准化，业内已开始重视。

迫切需要行业标准

随着干细胞和细胞免疫技术基本原理和相关技术的成熟，以及监管政策不断转暖，各国已纷纷加快细胞技术的临床转化研究，列入国家产业战略必争领域。据统计，全球100多个干细胞研究中心主要分布在欧美和亚太地区。到今年6月，国际细胞研究领域已经批复16个细胞产品，包括基因治疗产品上市，将来会陆续有更多产品上市和临床使用。

“现在很多生物药企业在医院做科研治疗试验，实际上打进去的免疫细胞到底是不是免疫细胞，免疫细胞有没有活性，以及数量有多少、质量怎么样，行业的确需要重视标准制定。”深圳市卫计委党组成员廖澍华日前在2018深圳国际BT领袖峰会上指出，质量检测实验室和相关检测技术的确立，将有助于进一步规范创新技术转化。

在产业快速发展背后，国内生物技术标准化工作基础仍然薄弱，生物技术标准体系尚未系统构建，基础研究不足，还未形成对生物产业标准化起指导作用的标准体系，导致我国在研品种数量依然不多，且缺乏规范化的细胞转化应用和细胞产品上市。

中国标准化研究院党委书记兼副院长王宗龄指出，我国生物技术国家标准数量较少，仅有150余项，且大多是方法类标准；生物技术领域重要的基础通用标准严重缺失，仅有16项。“生物相关的标准化技术委员会分布零散，国内成立的与生物技术相关的标准化技术委员会有6个，组织大小不一；标准修订力度不足，在基因检测、基因健康产业等新兴业态标准化方面缺失现象严重，难以跟上行业快速发展的步伐，标准化助推生物产业发展态势尚未形成。”

规范重视供需两端

“十二五”期间，我国细胞产业迅速发展，初步形成了全产业链格局，有相关企业百余家，产业规模发展空间巨大。但是，我国细胞产业发展尚处初级阶段，行业盈利主要集中在存储业务方面，在下游的临床应用方面则明显不足。

业内人士普遍认为，细胞治疗领域应打通产业链，整合“政产学研经”资源，加强基础研究，夯实生物技术标准化工作，结合产业发展和科学研究实际，全面梳理生物产业结构，构建清晰的生物技术标准体系，优先制定生物领域基础通用国家标准；积极主动参与国际标准化工作，充分发挥我国在国际标准化组织生物技术标准化技术委员会（ISO/TC 276）中的作用；鼓励支持我国专家和机构争取更多担任ISO/TC 276职务。

如何规模化制备针对特定适应症治疗用细胞？中科院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室干细胞与免疫学研究组组长赵同标认为，确定针对细胞治疗产品的生物学特性、安全性、有效性和稳定性等基本问题的质控标准，是临床应用亟待解决的关键问题。“应当重点提炼子体系下标准元素，制定子体系标准，加强团体标准发展，提升团标质量，鼓励标准化科研人员与企业技术人员相互交流，提升企业标准创新能力。”

以干细胞为例，干细胞向临床转化存在应用的问题和瓶颈，从多能干细胞分化效率低、不成熟细胞分化，到细胞质量差异，怎样建立标准化体系，一系列挑战和瓶颈依然有待全产业链和监管部门理顺。

“传统的化学药物是合成或动物来源，包括单克隆抗体等；细胞来自于人体，是具有生物活性的物质，会产生变化；细胞采集对人员和技术的要求也比较高，从管理方面看，如果细胞采集源头有问题，后面的制备也会‘巧妇难为无米之炊’，很难保证细胞产品质量。”卫生部临床检验中心研究员王露楠认为，在明确准入规则的同时，还有必要加强后续监管，要保证在检测细胞质量的环节有供方的监测质量，还要有后续的反馈，需方后续的疗效监测和细胞因子等监测指标需要高度关注。

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