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同是血液病“神药”,为何业绩相距悬殊

发布时间:2018-11-14 17:22:11作者:王珏来源:医药经济报

《我不是药神》的热映引发了大家对治疗血液病(慢性髓性白血病、CML)“神药”格列卫(伊马替尼)的关注,其研发历程和定价策略被热议。

国产药疗效相当

伊马替尼的研发颇为曲折,上市后由于创新的营销定价策略和不断的研发投入,后增加GIST(胃肠道间质瘤)的适应症,使一个本来不被诺华看好的药物实现年销售额超过40亿美元,累计销售额超过400亿美元,可谓成功的抗癌药物之一。很长一段时间,诺华的格列卫和罗氏的美罗华、赫赛汀占据抗肿瘤药物销售前三甲。

其实,在血液学领域,中国人也研发出一个绝对可以和伊马替尼媲美的“神药”,那就是三氧化二砷!

三氧化二砷是中国民间医生在传统药物砒霜中发现的一个针对急性早幼粒细胞白血病(APL,M3型白血病)的特效药,有效率非常高,有近78%的患者完全缓解,而且可以长期生存。上海瑞金医院王振义教授团队又对三氧化二砷治疗APL的机制做了深入研究,还发明了反式维甲酸。目前,三氧化二砷已经成为全球治疗APL的标准(在NCCN指南里都有体现)。

APL的发病率和CML大体相当,三氧化二砷对APL的治疗效果可以达到80%以上的治愈,但三氧化二砷在中国的销售额不足1个亿,而伊马替尼在中国的销售额超过10个亿。

后期开发无作为

同为治疗血液肿瘤的“神药”,两者为什么有这么大的差异?笔者认为,双方的差异更多是在营销推广和新适应症开发方面。

伊马替尼在营销推广时考虑到病人数比较少,为了收回投入,定了较高价格2.4万元/月,为了保证更多患者可以使用该药,制定了配套的慈善赠药计划。由于疗效卓越,且被纳入医保目录,销售额一飞冲天。

同时,伊马替尼积极拓展适应症,在对药物作用机理和肿瘤发生机制深入了解的基础上,伊马替尼又增加了GIST的适应症,为其销售带来巨额回报。

反观三氧化二砷,虽然它也是由广大一线临床医生和科学家历尽千辛万苦研发而来,但定价比较亲民,月治疗费用在几千元,也被医保覆盖,但是生产和销售三氧化二砷的企业在定价、学术营销、全球专利保护、市场拓展和新适应症开发方面显得经验不足,目前仅有粉针剂、水针剂、片剂等区别,新适应症拓展基本没有作为。

由此可见,好的药物也需要好的研发(前期和后期)和营销,合理的药价支撑未来的研发投入、市场推广,同时考虑患者和医保支付能力。


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