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优化孤儿药资源管理

发布时间:2018-11-01 14:15:28作者:本报记者 张蓝飞来源:医药经济报

优化孤儿药资源管理


近日,在“第七届中国罕见病高峰论坛——罕见病研究新进展及医疗保障新思考”专场讨论会上,与会嘉宾一致认为,在罕见病“优先审评”“临床试验数据互认”等政策利好面前,企业唯有升级临床管理策略,才能踏准孤儿药转化的制度节奏,为实现药物可及性带来更多可能。

临床管理聚焦需求

诊疗技术日新月异,越来越多的疾病能够得到治愈,但绝大多数罕见病仍是临床难点。今年5月,国家五部门联合发布《关于公布第一批罕见病目录的通知》,首批纳入包括白化病、先天性肌无力综合征、先天性脊柱侧弯在内的121种罕见病。CDE官网近期也发布《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示(第三十二批)》,15款药品除与现有治疗手段相比具有明显治疗优势、欧美共线等产品外,儿童用药品、罕见病药品榜上有名。于10月17日发布的第三十三批公示名单中,亦有罕见病药物的身影。

推动《罕见病目录》落地的国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、北京大学第一医院教授丁洁指出,罕见病在不同国家有着差异化定义和病种范围,面对巨大的医疗挑战,核心不在于纠结定义本身,通过制定和发布目录,即可有效引导产业链和服务端共同推动药物可及性。

记者梳理发现,目前已经发布的优先审评名单凭借“罕见病”理由入选的产品数量超过50个,荣昌生物、西安力邦、丽珠集团、成都蓉生等本土药企均积极布局。罗氏、赛诺菲、拜耳等跨国药企也将研发资源重点向罕见病倾斜,如假肥大性肌营养不良症(DMD)、脊髓性肌萎缩症(SMA)、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化症(MS)、抗NMDA受体脑炎等。

2015年,微芯生物研发的西达苯胺按孤儿药申报并顺利通过监管部门批准。微芯生物药品安全总监王欣昊此前接受采访时表示,“推算中国PTCL患病率约为90/百万,属于罕见病范畴,未被满足的临床需求极为迫切,这最终决定了药品在审评审批过程中采取的临床申报和管理策略。”

中山大学药学院教授张克坚则指出,中国已建立起“特别审批”“特殊审批”“优先审评审批”三个主要提速通道,优先审评审批在鼓励创新的基础上强调必须满足临床需求,具有明显临床优势,特别是临床急需药、孤儿药、儿童药、首仿药等,药企申办方应当更深入理解疾病本身和临床需求,积极利用孤儿药优惠政策,优化资源管理,提升研发效率。

政企积极沟通

中国医药监管部门围绕孤儿药和罕见病产品研发创新提供了越来越细化的优惠措施,如罕见病创新药注册单独排队,建立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会;知识产权保护探索专利链接制度,完善数据保护,尤其围绕创新药+罕见病用药/儿童专用药,改良型新药+罕见病用药/儿童专用药,分别给予10年和3年的数据保护等。采访中,罗氏制药医学部副总裁李玮介绍道,2016年,主管部门免除Ⅲ期临床试验批准托珠单抗(雅美罗)用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA),比原计划上市时间提前了4年。

而早在今年6月,国务院常务会议明确对于治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品,简化上市要求,允许提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市。《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》和《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》也相继落地。

李玮进一步表示,虽然现在允许利用国外数据进行申报,但归根到底药品研发和转化上市是一个严谨的医学问题。“依然需要有充分的证据证明中国人群在基因、遗传、临床实践等各方面能否与国外人群直接对等,需要企业和监管部门就具体品种保持积极的沟通。”

张克坚总结道,现在企业在药物开发早期即可与监管部门进行交流,有针对性地调整临床策略,并允许动态滚动提交申报资料,申办方能够及时、定期和监管部门进行高度负责的沟通,有条件批准上市的临床急需药、孤儿药案例将会越来越多。


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