罕见病药物临床成功率和失败原因

2017年罕见病药物FDA获批的成功率是100%，那么在临床试验上的成功率呢?

2018年Wong et al.的研究指出，从临床Ⅰ期起算到取得上市许可，罕见病药物平均的成功率是6.2%，略低于其他适应症用药的成功率（6.9%）。若把肿瘤相关的适应症排除后，罕见病药物（不含肿瘤用药）的成功率则增加至13.6%（见图1）。

图2～图3描绘了在欧洲罕见病药物未能取得上市许可，或在研发过程中被放弃导致中断的原因，以及进一步分析因安全性/有效性失败的罕见病药物的治疗领域。

与其他在研发过程中失败的药物相似，罕见病药物失败的主要原因还是在安全性/有效性（efficacy/safety issue）。

在未能取得药证的罕见病药物中，前三大的失败原因分别是：安全性/有效性（52%）、数据不充分（insufficient data）（24%）以及品质（quality issue）（14%）；50%的失败是发生在临床Ⅱ期。

进一步分析因安全性/有效性失败的罕见病药物的治疗领域，分别是肿瘤、 遗传性代谢疾病（inborn errors of metabolism diseases）、神经及精神疾病、以及心血管及呼吸相关疾病。

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