罕见病药物FDA获批趋势

2017年上市成功率100%

罕见病或许比想象的更普遍。根据统计，目前约有7000种罕见病，全球罹患罕见病的人口约有3亿人，80%的罕见病与基因有关，50%的罕见病患者是儿童。

美国FDA在1983年颁布了孤儿药法案后，迄今约有450个罕见病药物获批上市，其中部分药物通过取得罕见病药物资格上市，部分则以适应症拓展等方式获得罕见病药物资格。图1是FDA公告1983年以来罕见病药物获准取得上市许可的统计结果。根据FDA的分析，2017年共有77个罕见病药物获批上市，上市成功率达100%，涵盖肿瘤（58%）、代谢疾病（7%）、神经疾病（7%）等主要治疗领域。然而，即使在高获准率的情势之下，仍有95%的罕见病无药可治。

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