本报讯 （记者 裘炯华） 近日，记者从安进中国了解到，瑞百安（Repatha，通用名依洛尤单抗）注射液已于近日获得国家药品监督管理局批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。

据悉，纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，为罕见病。其临床表现主要为患者从出生就处于高血清LDL-C水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险明显增高。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20~30岁之前死亡。其它临床症状还表现为皮肤/腱黄色瘤、脂性角膜弓等。

中华医学会心血管病学分会主任委员、复旦大学附属中山医院葛均波院士表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万～1/100万。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人数倍且现有的治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤单抗可通过抑制PCSK9来显著降低LDL-C水平，它在中国的获批对HoFH患者来说是宝贵的‘及时雨’，为患者带来了延续生命与提升生活质量的希望。”

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。