随着MRCT加速融入全球

药企创新思路：源自中国惠及世界

现实题材电影《我不是药神》持续刷屏，引发大众对药物可及性的密切关注。创新药能够早日上市满足临床急需，不仅意味着药企巨大的研发投入终获回报，对患者而言更意味着生命的希望，双方利益最终得到实质性统一。药审改革加快审评审批，满足未被满足的临床需求是核心目标，注射用伊米苷酶增加戈谢病适应症、九价HPV疫苗获批、丙肝新药达诺瑞韦上市、PD-1单抗Opdivo“零的突破”……此轮改革成果正在显现。

本土数据接轨全球

中国经济高速发展，医药市场规模逐年提升，如今已成为仅次于美国的全球第二大医药市场。从原料药出口向仿制药制剂升级进程不断加速，中国创新药也开始探索走出国门，在全球范围内进行国际化开发。另外，临床试验和研究论文数量和质量都在提升，热门靶点也紧跟国际步伐。

药物研发创新的本质是科学探索，全过程以严谨的数据分析为基础。临床试验数据深入挖掘疾病遗传变异、对特殊药物的反应关系，从而为疾病的病因学、发病机理、治疗靶点等转化研究开拓新领域，选择合适的新药临床试验机构，加快评估和招募临床研究患者，实时总结和分析药品的适应症和副作用，促进新药临床研究完成和药品上市创造条件。

不难看出，临床数据是研发资源投入的结果体现，随着中国创新体系发生质的变化，本土研发资源支持全球开发转化的价值正在突显，医药企业已经开始聚焦本土需求，加强数据积累：武汉塞力斯与襄阳市政府签署战略合作协议，双方将建设襄阳国家级生物样本库、医学大数据中心和临床试验基地；四川科伦药物研究院上线Oracle Health Sciences Clinical One随机化和供给 (ORS) 管理云服务，对多个研究项目实施自动化的建立和流程管理。

赛诺菲中国也于近日宣布在成都设立“中西部运营与创新中心”，其全球研发运营中心同步落户成都高新技术产业开发区。该中心将聚焦糖尿病与心血管、疫苗、肿瘤学、免疫学与炎症、罕见疾病、多发性硬化症、神经病学等领域，依托本土研发数字化探索和大数据分析，采用多肽、基因治疗、单克隆抗体和多特异性抗体等全球前沿生物技术，参与和支持全球药物研发。

赛诺菲中国区总裁彭振科（Jean-Christophe Pointeau）表示，新成立的全球研发运营中心投资5亿元人民币，并与现有中国研发团队整合，使中国成为继法国和美国之后，全球临床开发及运营的第三大支柱。“该研发运营中心将全面支持公司全球新药的研究和开发，致力于全球多中心临床试验文件和数据的管理，整合全球数据采集和分析能力，加快Ⅰ~Ⅳ期临床试验的流程进度。”

事实上，国内药品监管政策近年来发生了众多积极变化，为创新药发展带来了空前的机遇：从《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出新药列入优先审评审批、国际多中心临床试验（MRCT）同步申报，再到国家医保目录更新，动态调整机制提出，政策深化落地正在推动国内创新药行业快速发展。

整合资源支撑MRCT

决定药物临床试验设计终点、判断药品商业需求、高效推进临床、优化管理策略、确定新市场、优化药物组合、挖掘药物适应症等，都需要深入分析各个阶段的试验研究数据。正因如此，降低临床试验风险，提高临床试验成功率，满足各国差异化监管法规和药品开发需要，是医药企业现阶段创新药临床阶段必须思考的问题。

临床数据全球共享，研发资源与国际接轨，通过国际多中心临床试验实现药品全球同步开发，快速满足产品上市目标，传统的政策壁垒已被打破。恒瑞医药全球研发总裁张连山对记者指出，国外企业在境外获得临床数据如果能够同样适用于中国人群，则可以申请免临床试验直接提交上市申请，这种全球开发策略将大大利好跨国药企缩短进口药在国内上市的时间，监管政策也有意推动进口药快速上市以满足患者需求。

“以肿瘤领域为例，2017年在中国启动的肿瘤项目MRCT有47个，占23%。”张连山表示，随着中国加入ICH和相应政策放宽，越来越多的MRCT将在中国开展。截止2018年4月，有40个PD-1/PD-L1产品的MRCT把中国纳入了试验范围，众多跨国药企均积极把临床Ⅲ期阶段的MRCT扩展到中国区域。

2017年12月1日，阿斯利康开发的PARP抑制剂奥拉帕利片二线治疗卵巢癌的中国上市申请获药审中心（CDE）承办受理，这是“三报三批”取消后第一个凭借一项包括中国在内的MRCT研究数据直接申请中国上市的进口新药。不难看出，全球研发融入中国临床转化资源，甚至开发出源自中国、惠及全球的创新药物，正成为国内药企和跨国药企的重要创新思路。

如今，人才聚集、市场辐射、资本助力拉动临床大数据和医药产学研对接，本土医药创新架构体系日趋成熟，成都、广州、杭州等城市纷纷出台地方生物医药产业发展规划，吸引上下游企业落地，聚拢医药产业核心资源。赛诺菲全球研发运营高级副总裁张骥认为，中国医药创新已经迎来本土成果与全球研发生态系统对接的时代风口，发掘并整合本土的研发潜力和人才优势正当其时。

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