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从已上市药物再评价中找机会

发布时间:2018-10-17 11:15:27作者:秦卫华来源:医药经济报

近期,主管部门组织专家进行论证和研究后,向有关行政区域内食药监管部门发出通知,要求督促所辖地区对匹多莫德制剂生产企业尽快启动临床有效性试验,并于3年内将评价结果报CDE。

对已经上市销售尤其是安全性和疗效存在不确定性的药品进行安全和有效性再评价,已被世界许多国家和药企践行。

挑战与机会

在此介绍一下日本的创新药物再审查制度。日本经过多年修订,早在1980 年将药品再审查作为一项正式制度加以执行,并根据药品创新程度的不同给予不同的再审查期限,主要政策目标是保证药品上市后的安全性。

当新药获得批准后,会在上市后的前4~6 年内进行有关新药有效性和安全性的调查,根据调查结果对新药的有效性、安全性进行再确认。若药品再审查期间出现了不良反应,但不良反应尚且在监管部门可以操控的范围之内,或者药品再审查添加了新的适应症,就会更改药品标签,药品仍保留在国家医疗保险目录中。

对已经上市药物进行有效性再评价,既是挑战也是机会。

比如依那西普,1998年11月获得了美国 FDA 批准在美率先上市。2005年1月,日本监管部门批准依那西普用于治疗对“现有药物应答不足”的类风湿性关节炎患者。2009年在日本上市后进行了再评价,全面考察依那西普上市后所出现的较为严重的不良反应。对此,日本监管部门选择全方位提高患者对依那西普副作用的知情权,并采取补救措施,修改依那西普药品说明书,让医患在用药过程中更为谨慎,以期减少不良反应,提高安全性。

上述案例表明,再评价时,如果发现新适应症,即能够有效治疗幼年特发性关节炎,监管部门随即采用了“创新性溢价”提高其价格的方式,鼓励有关公司在创新药物上市后再研究过程中,这是对新领域的治疗作用的“二次创新”。

得益于精准医学发展

20世纪90年代末,急性呼吸道感染被称为“被遗忘的大流行病”。当时,预防和治疗急性呼吸道感染的一种方法是提高机体的非特异性免疫应答或增强儿童先天防御机制。一些国家引入了不同种类的生物活性物质,被称为免疫增强剂,既有天然的也有合成的,作用机制也不一样,其中就有匹多莫德。

时至今日,急性呼吸道感染仍然威胁着人类健康,并给患者、家庭和社会带来了沉重的经济负担,但大多数关于免疫增强剂的研究都是在多年前进行的,许多作用机制还不明确,临床研究数据不足,需要新的研究成果和数据来确认。

随着生命科学、临床医学的发展,一些医学和生物科学家通过体内外实验对匹多莫德进行了进一步研究,试图更好地阐明其作用机制和和确定疗效。

笔者检索了与匹多莫德有关的基础和临床研究文献,提示迄今为止其安全性很好。在人体研究中,除一例疑似过敏性紫癜外,没有与自身免疫性疾病有关的报道,也没有发现其他严重不良事件,但有疗效不确定的报道。值得关注的是,有临床研究提示其对唐氏综合症患儿的疗效明显高于普通患儿,这是一个经常患有急性呼吸道感染的人群。

研究表明,匹多莫德通过调节一些细胞因子发挥激活与感染相关的支气管上皮细胞功能。反复呼吸道感染的儿童与健康儿童在代谢组学特征方面存在差异,而匹多莫德能缩小差异。研究还发现,其对抗癌有辅助作用,并且似乎对某些免疫功能低下或缺陷的人群有效,但是否存在种族差异、使用时机等尚未见报道,如果不分时机地使用,就不符合药物经济学原理了。

小结<<<

精准医学的发展为已上市药物的再评价带来新机会。

在对所有已上市但在不同人群中有效性不尽相同的药物而言,均可引入精准医学研究方法,进行基因组学、蛋白组学和代谢组学的研究。或许是由于个体差异造成了疗效不确定性,找到更适合使用药物的人群,这样有可能为上市多年的药品带来新的生命力,并为研发新的免疫增强剂和其他新的药物奠定基础。


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