神秘生物技术公司Samumed日前宣布融资4.4亿美元，加上以前融到的2.1亿美元。这个尚无上市产品甚至尚无晚期临床资产的生物技术公司，目前估值高达120亿美元。

同一天，Ironwood公司则宣布将痛风药物来辛奴拉（Lesinurad）和其与别嘌呤醇的固定剂量组合Duzallo退还给阿斯列康（AZ），这个曾被认为可能成为重磅药物的产品上个季度只卖了110万美元。

一进一出，究竟是何道理？

Samumed估值有多离谱

Samumed公司成立于2008年，现在只有2个Ⅱ期、5个Ⅰ期临床产品，但已经融资6.5亿美元。迄今似乎只有另一家同样神秘的RNA药物公司Moderna在产品线如此青涩时融到更多资本（已经融资25亿），但Moderna公司70亿美元估值还是低于Samumed公司。

Samumed的产品线主要是与衰老相关疾病的药物，最领先的是治疗骨关节炎（OA）的1个WNT通路调控剂和1个治疗脱发的药物。其OA药物据说一针下去关节软骨即有增长迹象，但OA是一个安慰剂效应较高的高难适应症，新机理药物失败率不低。另外，据公开的Ⅱ期临床试验结果，其脱发药物的疗效看上去很一般。其余产品还在Ⅰ期。这样一个产品线的公司估值120亿美元，令业界人士诧异。

坎坷的来辛奴拉

来辛奴拉是尿酸盐转运蛋白抑制剂，主要抑制URAT1。当年Ardea Biosciences开发HIV药物时偶然发现一个代谢产物能降尿酸，然后调转方向开发痛风这个适应症。来辛奴拉和黄嘌呤氧化酶抑制剂机理正交，可以联合用药。

去年Ironwood成功上市了二者组合产品，但后来其与武田的非布索坦（80毫克）联用试验中表现欠佳，只有400毫克组显示尿酸控制在5毫克/分升以下的统计显著超过对照组，而准备报批的200毫克剂量没有显示附加疗效。400毫克组虽然显示附加疗效，但也有肾毒性。

因为痛风是一个较大的适应症，所以来辛奴拉在开发早期估值很高，2012年被AZ以12.6亿美元收购，但在晚期临床试验表现欠佳后，仅以1亿美元首付卖给Ironwood。但无论单方还是复方，来辛奴拉的市场表现都远低于预期。

高失败率仍被忽视

毋庸置疑，现在有很多潜力很大的项目，人口老龄化也令新药市场迅速扩大，前几天再生元的高层还在警告整个社会对疾病大规模来袭准备不足。如果真正改变标准疗法，支付部门也相当慷慨，比如两个上市仅3年的PD-1抗体今年都有望成为超过50亿美元的超级重磅药物。

但是，新药也充满不可预测性，任何机理都可能功亏一篑，无论早期数据看上去多么迷人。事实上，新药唯一可以准确预测的就是其高失败率，至今制药界还在为粉状蛋白、P38、CETP这样看上去板上钉钉的靶点的失败而困惑。

此外，支付部门对颠覆性新药的慷慨，意味着普通药物面临更高的支付壁垒，因为医疗开支总值的增长空间是很有限的。即使痛风这么大的市场，新机理药物也可能卖不上价钱，吸入式胰岛素Afrezza就是一个潜在市场很大但少人购买的新产品。

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