国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）发布《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第三十一批）》，布林佐胺溴莫尼定滴眼液遵循“以国际多中心临床试验数据申请减免进口注册临床试验”申报上市。此外，CDE公布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，48个尚未申报或正在开展临床试验的品种，明确经申请人研究认为不存在人种差异，可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接申请上市。政策落地减免临床，助推审评资源朝向防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药倾斜，引发业内关注。

快速转化审评提效

接受境外数据的实践背景始于2015年的药品监管改革强力推动了多项政策。2016年，化学药品注册分类类别进行重新调整，将新药定义为境内外均未上市的药品，境外已上市药品被划分为5类药品；2017年，《药品注册管理办法（修订稿）》征求意见稿提出，可以根据药物特点、适应症以及已有的支持信息，采用灵活的方式开展适用的试验，对在中国首次申请上市的药品，申请人使用境外试验数据申报上市的，应提供是否存在人种差异的临床试验数据。

国投创新投资管理有限公司董事总经理尹正坦言，审评审批制度决定了企业的新药研发决策和行为，制度改革进程不断加速，ICH、MAH、三报三批改为一报一批，从监管意义上中国市场和海外市场正在变成一个打通的市场。“规范指导在先，沟通交流在中，审评决策在后，对临床急需或有突出临床优势的产品有条件批准上市，药品上市进程得到巨大推进。”

近年来，完成上市的几款防治严重危及生命疾病的境外新药，均不乏以境外临床试验数据为基础，结合人种差异研究数据，经专家审评后批准上市的案例：2017年3月，非小细胞肺癌（NSCLC）药物奥希替尼利用国际多中心临床试验数据，从申请到获批仅用7个月；2017年9月，丙肝药物索磷布韦利用国际多中心临床试验数据完成快速上市；2018年4月，通过有条件批准，默沙东预防宫颈癌的9价HPV疫苗从提交上市申请到获批仅用8天。

除此之外，采用境外数据来减免临床进行申报的企业，还有不少是国内本土药企采用项目引进的模式，如再鼎、华领、基石等创新药企，从跨国药企买进某个项目的中国或全球权益合作的案例越来越多。

“从技术和产业发展层面，中国仍然没有数量非常庞大的一流研发人员，虽然现在做创新研发和项目引进的人很多，但技术水平是否能够达到和美国新药研发公司同步的技术水平，其实群体效应还不足。”尹正表示，只有产业达到一定规模，才可能吸引更多人才进入最难、最新的创新药领域或First-in-class新靶点，做更细致的工作，团队才是值得信任的，所以现阶段引进、借鉴、复制、消化、融合，这个过程不是简单的仿制欧美国家，还应当有自己的特点。

早期临床防范风险

当前，药监部门基于已有数据和资料完全能够做出科学的审评决策，而最难的抉择始终集中在获益与风险的平衡。中国加入ICH，监管体系和标准逐步与国际接轨，药物临床试验愈发前移，风险也越来越大，如何预估研究开发和临床试验过程中的风险来源，将是医药企业以及试验机构普遍面对的挑战。

业内人士指出，很多跨国药企外资医学团队在中国其实也很少做过真正意义上的I期临床，做得比较多的还是验证性临床或PK，所以如果可以用境外临床试验数据肯定是利好，但只要在中国从早期开始启动临床试验，

跨国药企和本土药企都需要一个适应的过程。

毋庸置疑，真正优质的临床试验机构总是资源有限的，而无限的研发项目和研发费用却需要直面这种资源瓶颈。因此，早期临床试验的资源竞争，跨国药企和本土药企无疑时间紧迫，研发项目不仅要新，还要能够高质量快速推进，这并不是一件容易的事。

北京大学第一医院临床试验中心副主任、伦理委员会副主任委员赵侠分析，新形势下研究者必须意识到受试者保护是十分重要的工作，在保证试验科学、可靠前提下，早期制定试验方案和知情同意书，试验前的试验准备，试验实施期间，全过程都需要把保障受试者放在重点位置。

“伦理委员会批准后，研究者必须严格遵循试验方案，除非在一些紧急情况下出现损害受试者安全的情况。因此，方案好坏直接关系到研究者能否真正保护受试者权益，这要在制定试验方案时充分考量安全风险，把风险意识和预防措施置入方案，或写入知情同意书。”赵侠进一步指出，针对多中心临床试验，中国研究者也有机会参加方案讨论会，如果是国际多中心临床试验没有机会参加方案讨论会，中国研究者也应当评估方案是否符合中国的临床常规，是否可能侵害受试者权益。

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