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新药Ⅳ期“大临床”助推事后监管

发布时间:2018-10-16 15:09:26作者:本报记者 胡睿 发自北京来源:医药经济报

近日,国家食药监管总局药品审评中心网站发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》(以下简称《通知》),对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理,遴选出48个尚未在我国上市的用于罕见病治疗的新药,以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病,且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

从名单上可以看出,这48个境外新药主要来自于19家跨国药企,其中诺华数量最多为4个,其次为辉瑞3个,吉利德2个, 默克、礼来等均为1个。从涉及的领域来看,肿瘤、免疫系统疾病、感染性疾病药物较多,还有部分涉及心脑血管、呼吸系统、消化系统、内分泌系统、神经系统、血液系统、眼病等疾病。

实际上,自《通知》发布之后,业内普遍担心,由于人种之间的差异性,有限的试验研究数据会增加新药在临床使用中的风险。但也有权威专家解释称,目前中国已经正式加入了国际人用药品注册技术协调会(ICH),在同一个技术原则标准的指导下,可以较好的实现研究数据之间的互认。

记者也了解到,新加坡、中国香港等地在境外新药的审评审批上采用的是“注册上市制度”,大大满足了患者对全球新药的需求。一般在美国、欧洲、日本等已经上市的新药(中成药除外)进入新加坡、中国香港无需临床研究和质量复查,他们将注意力放在了加强新药上市后监管能力方面,真正实现了把新药放到“大临床”上进行IV期研究的目标。

事前监管变事后监管

受历史原因的影响,近10年来我国放慢了对境外新药审评审批的速度。今年6月,在国务院政策例行吹风会上,国家药品监督管理局相关领导介绍,近10年来,在美国、欧洲、日本上市的新药有415个,有277个已经在中国上市和正在进入申报和临床试验阶段。其中,76个已经在中国上市,201个目前正处在中国的临床试验和申报阶段。

一位长期从事新药研发的专家认为:“政策放开之后,境外的新药应该会很快进入国内,不必担心这些企业拿不出人种差异数据。”他指出,很多大型的跨国公司在新药开发的过程中,都会选择完成大规模的多中心试验研究,来探索不同人群之间药物的使用情况,包括欧美人群与亚裔种族之间的差异。一般情况下,他们会选择在Ⅰ期临床试验时完成这种对比,但由于注册申报的国家并不需要这方面的资料,所以只能作为他们在药物研究中的参考数据。

这位专家坦言,从药物研发的角度来看,大多数药物是不存在人种之间差异的,除非是一些用于肿瘤治疗的免疫类药物,而这类药物之间的人种差异是药物研发领域共同知晓的。

特别是随着现阶段药物研发人员对药物认知能力的提高,对于不同人群之间剂量调整的认识非常深刻。

从近年来的临床试验开展情况来看,出现过较大人种差异的药物有氯吡格雷和吉非替尼。以赛诺菲的氯吡格雷为例,深圳信立泰公司的硫酸氢氯吡格雷片“泰嘉”抢在原研药(赛诺菲的波立维)取得行政保护前获批上市,得以与原研药在中国市场长期共存。

采访中,记者了解到,当年仿制的氯吡格雷不被批准上市的主要原因在于,我们的研发人员和审评人员对晶型认识不够。仿药氯吡格雷在临床研究中,1/3国内的受试者与欧美人群相比缺少一种特殊基因表达,导致药物在应用的过程中对这类人群不起效,但事实上药物本身不存在问题,且这1/3的患者可以找到较好的替代药物。

国外加速新药替代

《通知》还指出,纳入境外已上市临床急需新药名单的药品,尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的,经申请人研究认为不存在人种差异的,均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料,直接提出上市申请,国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序,加快审评审批。

一位不愿意透露姓名的药企高管表示,随着这48种境外新药的快速入市,我国相关部门应该有计划地实施上市后监管,把这些入市新药的试验研究真正转移到“大临床”上,只有这样才能真正回归到药物研发的逻辑上,而不是把所有的临床急需药物都卡在前期的临床试验阶段,让很多患者失去了享用新药的权利。

为了让更多的全球新药被我国患者享用,今年7月国家药品监督管理局正式发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》,明确所涉及的境外临床试验数据,包括但不限于申请人通过药品的境内外同步研发在境外获得的创新药临床试验数据。在境外开展仿制药研发,具备完整可评价的生物等效性数据的,也可用于在中国的药品注册申报。

据了解,这一系列的举措将加速境外新药在我国的上市速度。但也有专家提出,政策的放开需要一个合适的尺度,且在放开的同时必须加强事后监管的力度,如果事后监管跟不上,药物在临床应用的风险就会加大,最终新药的快速入市给患者带来的获益就会大打折扣。

也有专家建议,新药的入市应该和二类疫苗一样,尝试购买相应的保险,让保险机构合理分担新药入市的风险,同时也为新药受试患者多提供一层保障。


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