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FDA药审预算75%来自企业引质疑

发布时间:2018-10-16 15:07:45作者:John LaMattina来源:医药经济报

近日,ProPublica的作者Caroline Chen写了篇文章,质疑FDA在批准新药方面的客观性,其认为,药品审评预算中来自企业付费的比例高达3/4,FDA对此负有一定责任。这个比例让人吃惊,是否有其它行业对相关监管机构给予这种程度的财政支持?考虑到这一预算水平,人们可能会认为FDA会竭尽全力满足其财政支持者的需求。

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解决审评积压问题

事实上,这一切始于25年前,当时美国面临严重的药物审批滞后问题。由于FDA药物审评资源匮乏,美国批准新药的速度远比欧洲慢。当时,美国新批准的药物中有一半以上已于一年前在欧洲获批。患者、倡导团体、制药企业和医生都担心美国人用不到重磅新药。

为了解决这个问题,美国国会在1992年颁布了《处方药使用者付费法案》(PDUFA)。根据该法案,制药企业须对每项新药申请(NDA)支付费用。这些收入被称为“使用者付费”,用于雇佣600名新药审评员和支持人员。新雇佣的医务人员、化学家、药理学家和其他专家的任务是清理积压的NDA申请文件。1996年,FDA迎来了一个NDA批准“大年”,共有56个新产品获批。

作为对这些“使用者付费”的回报,FDA向制药行业承诺:标准申请的NDA审评时间缩短至12个月,优先审评程序缩短至6个月。PDUFA法案被多次修订,2017年通过了第六版。而且,正如人们的预期,“使用者付费”逐年上升,从1995年的每个NDA 20.8万美元增至2018年的24.21万美元。制药产业在这件事上并没有选择余地,PDUFA是美国国会的一项决定,要求制药业为其在FDA开展的为美国人提供新药的工作提供资金。如果最终将FDA审评NDA的成本100%转移到企业身上,可能也不会让人意外。

并未降低审评要求

但这也因此引发业内人士质疑:考虑到FDA对“使用者付费”这一资金来源的依赖,NDA的批准更像是一个“橡皮图章”——可能只是一种形式。但事实并非如此,正如Chen所指出的,2017年有近1/5的NDA申请被FDA拒绝,这还不包括那些在研发末期被停止的新药项目,因为它们没有达到FDA的相关上市要求。这个失败率并不支持Chen对于FDA偏袒生物制药产业的担忧。

此外,Chen还担忧药物快速审批仅仅是基于非常有限的数据或替代终点的讨论。事实上,持这一想法的人并不在少数,人们认为,制药公司必须证明药物效益后再上市这个程序十分重要。但必须承认,有时FDA处境也艰难,对于那些没有其他药物选择,又急需药物治疗的疾病,FDA不得不适当放开一些口子。

Chen在文章中举的例子是Sarepta的杜氏肌营养不良药物Exondys 51,该药由FDA药物评估和研究中心负责人Janet Woodcock博士批准,不过也遭遇了一些高级审评专家的反对。但该药的获批与制药企业对FDA的财政支持关系不大。这场博弈更多是关于新药批准的挑战,而不是FDA对制药工业的偏袒。

任何制药公司与FDA之间基于药物临床项目的互动都是困难、具挑战性的,未来也很难改变。此外,如果去问辉瑞(Pfizer)、默沙东(Merck)、礼来(Lilly)等公司的CEO,他们会非常乐意降低“使用者付费”,并让美国国会通过其他资助机制为FDA提供全额资金。

编译/吴颖仪

来源/福布斯


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