6月5日，国家药监局药品审评中心公布《拟纳入优先审评程序药品注册申请》第29批药品名单。这批名单共涉及44个药品，其中罕见病用药3个，新药临床和新药上市13个，重大专项药物1个。

在第29批优先审评名单中，3个罕见病用药分别是：博雅生物制药集团的人凝血因子Ⅷ、赛诺菲的特立氟胺片、博福-益普生的醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）。

人凝血因子Ⅷ

8家企业的产品参与竞争，2017年该品种市场增长39.8%，增速瞩目。

我国凝血因子类品种较多，主要产品有重组人凝血因子Ⅷ、人纤维蛋白原、人凝血因子Ⅷ、人纤维蛋白粘合剂、重组人凝血因子Ⅶa、凝血酶原复合物、人纤维蛋白胶、组织胺人免疫球蛋白、重组人凝血因子Ⅸ。

2017年，在凝血因子类中排名前5位的产品分别有：重组人凝血因子Ⅷ样本医院用药金额3.02亿元、人纤维蛋白原2.46亿元、人凝血因子Ⅷ1.64亿元、人纤维蛋白粘合剂1.44亿元、凝血酶原复合物7025万元，前5位产品较同期增长率分别为17.1%、35.8%、39.8%、40.3%、22.6%。

国内生产的凝血因子Ⅷ是人血液中提取的冻干生物制品。该产品主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。近年来，国内血浆供应存在严重不足，已发生凝血因子Ⅷ供求紧张的情况，2017年在政策调整下，国内人凝血因子Ⅷ市场有了较快发展。

目前，国内批准生产凝血因子Ⅷ的厂商共8家，分别是上海莱士血液制品、成都蓉生药业、上海新兴医药股份、同路生物制药、山东泰邦生物制品、绿十字(中国)生物制品、国药集团上海血液制品、华兰生物工程股份。

据国内样本医院数据统计，2017年，涉及人凝血因子Ⅷ的企业共有4家，合计用药金额为1.64亿元。其中，上海莱士的产品居首，用药金额为4878万元，占29.7%；绿十字(中国)生物制品的产品居第二位，用药金额为4645万元，占28.3%；华兰生物工程的产品用药金额为3887万元，占23.7%；山东泰邦生物制品的产品用药金额为3003万元，占18.3%。2017年国产凝血因子Ⅷ市场快速上升，较同期增长39.8%。

当前，人凝血因子Ⅷ已有多个厂家的产品列入优先审评名单，除此次的博雅生物制药集团的产品外，此前还有两个产品被纳入优先审评：2017年4月13日，成都蓉生药业公司人凝血因子Ⅷ列入第15批优先审评公示名单；2018年4月23日，山西康宝生物制品公司人凝血因子Ⅷ列入第28批优先审评公示名单。

醋酸兰瑞肽缓释注射液

国际市场近年有所下滑；国内市场份额尚小，不足百万元。

兰瑞肽是一种用于治疗肢端肥大症以及神经内分泌肿瘤引发的综合征的药物，由易普森公司研制开发，2007年8月30日获美国FDA批准上市，商品名为“索马杜林”。目前该产品已在多个国家获批上市，包括英国、澳大利亚和加拿大等。

该产品自2007年上市以来，其销售额峰值在2014年，全球销售额近8亿美元，但近来市场有所下降， 2016年销售额为5.96亿美元。

易普森公司开发的注射用兰瑞肽于2002年3月获得CFDA批准上市,目前尚无国产品种上市。据国内样本医院数据统计，2012-2017年兰瑞肽市场份额较小，不足百万元。

在第29批优先审评公示名单中，博福-益普生（天津）制药公司的醋酸兰瑞肽缓释注射液列入其中，将有助于该产品尽快上市，以满足市场需求。

特立氟胺片

连续4年全球销售额过10亿美元，目前国内暂未上市。

特立氟胺由赛诺菲安万特公司开发，于2012年9月获得FDA批准用于治疗复发型多发性硬化症，商品名为Aubagio。该产品可以显著降低多发性硬化症的复发率、残疾进展等，为多发性硬化症患者提供了一种新的口服用药选择，市场前景广阔。

据全球畅销药数据统计，2013年特立氟胺销售额为4.41亿美元，2014年销售额为11.51亿美元，2017年销售额为17.81亿美元。该产品2012年上市以来，市场增速较快，连续4年销售额过10亿美元。赛诺菲对特立氟胺寄予厚望，预计2018年其销售额将超过20亿美元。 

 特立氟胺用于治疗多发性硬化症，该药的优势在于其是口服制剂，使用非常方便。该药品的原料及其制剂尚未在中国上市。

在第29批优先审评公示名单中，赛诺菲（中国）投资公司的特立氟胺片列入其中。

【结语】

随着国家药品监督管理局优先审评政策发布，创新药、儿童用药、临床急需药、专利过期药、国内首仿药、罕见病用药、重大传染病用药等优先审评审批进一步落地。

目前常见疾病治疗领域品种市场逐渐饱和，创新研发门槛不断提升，罕见病药研发通过各种形式的“快速通道”“优先审评”等加速审批路径，越来越多企业将罕见病治疗用药作为重要研发方向和申报策略。

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