过去10年，数字健康数据呈指数增长，包括电子健康记录（eHRs）、医保就诊和报销记录（claim data）、患者就医和医疗设备检查生成的海量数据等。同时，人们也越来越意识到传统的临床试验是十分昂贵和耗时的，且没有充分研究个体患者（如年龄、性别、种族、伴随疾病）的治疗偏好。而现实世界的证据则以低成本、高质量（包括保留随机化）、近乎实时的、广覆盖、可监管等特点，正在许多转型和创新项目中得以应用。

目前，在实现真实世界和数字健康方面正处于一个转变期。不久前在ISPOR会议上，来自美国国家卫生技术协调评估系统中心等专家对当前使用真实世界证据的障碍及未来发展进行了介绍。

数字医疗的用处及障碍

数字医疗的价值正在不断体现，其使用工具包括多个方面，如邮件、疾病管理APP、手机APP、可穿戴设备、生物传感器、智能手机摄像头、临床试验患者信息收集工具、家庭联网虚拟助手、远程医疗与虚拟医师门诊、基于Web的交互式程序等。数据显示，2017年全球数字医疗APP已增加到31.5万个，APP的应用已从财富管理转向健康管理，后者在2017年已占到总量的40%，内容包括特殊疾病、妇女健康和妊娠、药品信息、医疗服务提供者和保险信息管理。位于疾病领域APP前五位的是精神卫生、糖尿病、神经系统、肌肉骨骼系统和肿瘤。

数字健康涉及到患者的整个健康过程，包括预防、就医、诊断、疾病教育和管理、治疗，此外还有临床试验。移动医疗商业应用已有几百上千家，但真正有健康结果研究的只有10余家。究其原因，主要还是研究工作的质量问题，如研究时间短、随机化不够，以及试验患者的随访脱落率较高、研究进度跟不上快速技术的发展等。

因此，目前数字医疗急需加强研究的科学性，包括重视健康结果的研究、加强经济学成本分析、动员患者和相关利益部门参与、提高人群的文化观念。美国在数字健康方面已进行了2.6亿美元的投资，开展116个研究项目，包括远程医疗、移动医疗和远距健康照护。数字健康研究的成败关键在于临床医生、患者、医疗保险支付方和整合医疗系统各方面的接受程度。

人工智能与精准医疗

这次ISPOR会议还讨论了人工智能与精准医学的关系。

人工智能可用于疾病诊断、危险因素的预测并对卫生经济学产生影响。现实生活中，人工智能已应用于皮肤癌、心律失常、肺癌及观察糖尿病视网膜病变以预测心血管病的危险因素等。人工智能是在收集大量数据的基础上得出的结论，根据已有的症状帮助医生做出诊断。但其仍面临着五大挑战： 一是需要创造一个新的伦理标准；二是在人工智能快速发展过程中得出启示；三是医师应该深化学习并应用到实践中去；四是患者需要有一个习惯和适应的过程；五是决策者需要评价人工智能的效果。

人工智能作为技术工具和作为产品是有区别的。它可通过分析诊断、治疗和利用医学数据模型来预测病情的进展，尽可能减少人为因素导致的错误的临床决策。但人工智能的使用仍然存在争议，主要是担心患者的隐私问题、人工智能算法的验证及其有效性问题。

当人工智能用于个人疾病诊断，若要估计心血管病的患病风险，就要收集各种危险因素作为参数，计算各种几率以及危险比值（hazard ratio）及其可信限范围，如吸烟者患心血管疾病的风险要比不吸烟者高出两倍。

有时疾病的发生是由多维度因素引起的，这时人工智能就要有一个深度学习的过程。以皮肤癌检测为例，美国每年约发生540万例皮肤癌病例，每年有1万病例死亡。其中只有5%皮肤癌患者属于黑色素瘤，如能早期发现，患者的5年生存率可以达到99%，如果确诊时已是晚期，那么，5年的生存率只有14%。美国收集了13万皮肤癌患者的临床影像学证据并将其分成9类，采用一种简单的图像处理技术，每个图像都转化为一系列象素方阵，再将每个象素转化为数字，每个象素成为一个预测器，测试结果诊断的正确性优于医生的诊断，可以减少诊断的假阳性和假阴性。英国也证明用人工智能的 AliveCor心脏监护器和AliveECG APP可以减少房颤病人的费用，增加更多的质量调整生命年（QALY），节省医疗成本。2018年美国FDA已批准首个人工智能的软件用于疾病诊断，但这些人工智能的医疗用品目前还不能报销，均由病人自付。

偏好研究的优点及局限

医保研究正越来越多地寻求患者对治疗方案的看法（如对危害、风险、利益等的相对愿望）。本次会议亦讨论了偏好研究的优点和局限性，以及患者对医疗治疗的效益-风险权衡的看法对监管决策的影响程度。

美国FDA药物评价和研究中心（CDER）和设备与放射卫生中心（CDRH）采取了不同方式，但可用互补的方法来整合患者的观点。CDRH致力于了解定量偏好的方法，以确定患者对医疗产品的效益和风险的看法。CDER则集中于定性偏好启发的方法。偏好研究者认为，当仔细执行时，所陈述的偏好和患者关于危害、风险、效益以及与治疗方案的实际偏好是不同的，但可产生有效的科学证据。

CDRH的愿景是让美国患者能获得世界上公共健康首要的高质量、安全和有效的医疗设备。医疗仪器的整个生命周期是根据患者的需要发明创造的，然后进入临床使用，根据患者的效益风险分析的信息而上市，并进行上市后的监测。从病人的观点看，医疗器械的应用有一定风险。在研究方面首先需要有病人偏好的信息, 如对药物、医疗器械、设备和生物制剂的偏好。有定性的和定量的结果和治疗终点的指标，包括上市前和上市后的效益和风险两个方面的评估，在特定治疗方案下患者的相对可取性或可接受性。病人偏好的信息有助于厂商试验设计，包括使用设备的效益风险的权衡，是未来研究的新思路和新模式。

其次需要病人报告的结果，通过量表测定了解患者的生活质量。FDA还提出了厂商撰写PPI的指南要求，设备审批时还要包含其它临床和非临床的、安全性和效果的资料，如对家用透析设备患者偏好的质量情况也要说明。PPI已成为医疗设备产品评价的科学依据。

美国FDA用户收费协议（MUDFA IV和PDUFA VI）要求FDA开发系统的方法来建立适合上述目的的工具以收集有意义的患者信息输入，这些信息可纳入监管审查。病人是FDA工作的核心，多年来，医学关注的是一个人生命的长度，只有在真正倾听病人的意见之后，才开始关注他们的生活质量信息。患者对健康干预的权衡往往与监管者有不同的看法；具有不同特征的患者对这些权衡也有不同的看法。一个偏好调查发现，临床医生和患者、照护者之间对疾病特定终点的重要性有很大差距，说明临床医生和患者信念之间是有差距的，他们往往有不同的价值观。偏好研究的目的就是为了更好地理解这些价值观究竟是什么。

结语<<<

一个新技术的诞生需要经过创新、法规、编码、定价、覆盖、责任、临床实践、培训的过程。一个医疗器械的决策需要多种来源的证据，如随机对照试验、病例登记、电子健康档案、申报报销材料、药物反应报告等信息，以及采用新方法通过分析真实世界的数据来支持医疗用具的上市前和上市后的规制决策。

本次ISPOR大会偏重于医药卫生服务研究未来的新方向，随着数字健康和人工智能、互联网+健康的发展，药物经济学和结果研究以及卫生技术评估都面临着大数据、真实世界研究等一系列新问题和新挑战。近来，美国为加速发展安全的卫生新技术，提升真实世界研究和创新研究，已成立了国家卫生技术评价系统合作中心，其中还成立了医疗器械创新共同体组织并组成治理委员会来推动真实世界证据的产生，强调数据质量和研究方法的标准化。ISPOR也新成立了HTA中心，用以支持卫生技术评估，以助于弥合卫生经济学和成果研究（HOR）和其他有关HTA及卫生保健决策的学科之间的鸿沟。

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