【背景】

5 月下旬，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药 监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共涉及 121 种罕见病。

【分析】

目前世界上已知的罕见病约有7000多种，虽然其发病率极低（0.65‰~1‰），但患者人数不少（已超3亿），而且罕见病一旦发病病情恶化迅速，死亡率高。然而，95%的罕见病目前并没有特效治疗药物，这种无药可治的状态亟待改变。此次国家五部委联合制定的首批罕见病目录重磅出台，对加强我国罕见病管理和提高我国罕见病诊疗水平具有非常重要的意义，罕见病行业将迎来新的发展机遇。可以预见，后续将有政策从研发、审评、产业化、定价及医保支付多方面对罕见病有关药品及医疗器械给予支持，有望激发国内药企进行罕见病研发投入的热情，利好产业相关领域。（何玮）

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。