五月的巴尔的摩潮湿而闷热，但炎热的天气无法阻挡ISPOR年会参会者们的热情。巴尔的摩是美国马里兰州最大的城市，也是美国最大的独立城市和主要海港之一。近日，一年一度的国际药物经济学与结局研究（ISPOR）年会在这里召开，有超过6000名来自世界各地的药物经济学与结局研究从业者参加了本次会议，再创参会人数新高。

今年的会议议题——“真实世界证据、数字化健康以及卫生决策的新场景”突破了往届的限制，首次登上主会场的讲台，成为主角。与以往会议不同的是，本次大会不再强调技术性模型与定量研究，而是更加侧重以病人为中心的临床研究，突出病人与医务人员的交流与互动，同时侧重当前监管体系强调真实世界证据的情况下新药研发生态系统转型的挑战。简言之，本次会议理论与实践并重，讲者阵容强大，且具有极高的实际操作价值。

笔者连续三次参加ISPOR会议，见证了该领域可喜的进展，并借此机会与读者分享此次会议的见闻，以飨读者。

本次会议侧重以病人为中心的临床研究，突出病人与医务人员的交流与互动，并侧重当下监管体系强调真实世界证据的情况下新药研发生态系统转型的挑战，理论与实践并重，实操价值极高。（周吉芳 摄）

数字化医疗，真实世界证据转折点？

大会的第一场全体报告是关于真实世界研究与数字化医疗。

在过去十多年间，我们见证了数字化医疗在电子病历、医疗保险、与病人/医生产生数据方面的狂飙猛进。越来越多的有识之士意识到数字化医疗并不是政府或者监管层面标新立异的创新工具，而是药物经济学领域实实在在的潮流。我们认识到传统的临床研究不仅费时费力，而且存在非常严重的选择偏倚。例如，老年人、儿童和少数族裔很容易被排除在临床研究的入组标准以外。即使他们被允许接受随机双盲的临床研究，大部分病人也可能具有较好的预后，但出于各种原因，容易出现治疗并发症和提前终止治疗的患者被研究的组织者有意无意地排除在临床研究之外的情况。

面对这种状况，药物经济学研究者提出了不乏前瞻性和挑战性的观点：真实世界证据应该被给予临床研究相近似的地位和重视程度。药物和医用器械的监管越来越多地从事前审批转向事后严格审查，上市后更加严格的监管与退市的安排将会尽一切程度加速创新型新药的审批速度，保证病人第一时间用上所需药物。同时也摒弃之前上市后对药品不良反应不闻不问的极端态度，而是积极对上市或者有条件上市的药品和器械展开安全性、有效性和经济性的全面评估，如果发现弊大于利，果断启动退市机制。

数字化医疗正在逐渐补足传统临床研究的短板，使其更具外部有效性，而且我们很可能已经处在本次结构性转型的转折点上。来自国立卫生技术协调中心（National Evaluation System for Health Technology Coordinating Center， NESTcc) 的Rachael L. Fleurence博士、杜克大学医学院副院长Adrian F. Hernandez医生，以及强生公司全球监管事务副主席Michelle McMurry-Heath医学博士将会从联邦政府科研监管和资助者、医疗机构掌舵人和医药集团高级主管的角度探讨数字化医疗的进展与其对药物经济学领域带来的挑战。

中国人具有完全知识产权的国际糖尿病模型

会上，来自新奥尔良杜兰大学施李正教授将就BRAVO国际糖尿病模型进行口头报告。与已经发表的其他糖尿病模型相比，BRAVO模型更加强大。举一个简单的例子，美国的糖尿病病人有更大的可能接受心脏血管再通术或者心脏搭桥手术，那么，这些昂贵而积极的治疗很可能改善病人的预后，从而影响糖尿病对病人总体健康情况的自我评估。因此，中国的糖尿病病人发生心肌梗死后其健康的负面影响不能直接套用美国病人的数据。新的模型利用不同文化背景、不同国家和不同教育层次的有代表性病人群体对糖尿病及其并发症进行富有针对性的校准，使得新的模型除了具备糖尿病的风险引擎，也具备更新了的美国人群健康效用值，因此，BRAVO模型的适用范围更加广阔。

施教授领导的团队与浙江大学、天津大学有着广泛的合作。杜兰大学教授邵辉博士就如何把一个地区的风险模型经过校正适应到不同地区的方法进行介绍。这个中国人拥有完全知识产权的糖尿病模型，在不久的将来将引入完全中国化的参数，其适用性也将大大提高。在中国老龄化不断加剧、慢性病负担愈来愈沉重的今天，BRAVO模型具有极强的糖尿病疾病负担预测和价值政策指导意义。

亚洲地区卫生经济学评估

亚洲作为全球新兴市场的重要组成部分，对新药研发巨头们和流通领域有着极为重要的价值。如何把真实世界产生的证据运用到创新药品的价值框架搭建当中，成为摆在每一个从事市场监管和市场准入从业者面前的难题。

全球最大的仿制药巨头梯瓦制药集团药物经济学资深总监唐伯雄博士与中山大学药学院医药经济研究所所长、美国佛罗里达大学临床教授宣建伟博士以及来自日本、韩国等地的专家们展开对话，探讨真实世界研究在亚洲国家中的运用，特别涉及药品报销政策制定过程和卫生技术评估中真实世界证据所能起到的不可替代的作用。特别是在真实世界证据应该同时顾及科学性、临床有效性和适用对象可接受性方面，通过最近3~5年卫生技术评估在亚洲国家的实战例子，阐述真实世界证据的价值。

数字化医疗，雪中送炭或言过其实

我们身处大数据时代，智能手机、网络社交平台、可穿戴式电子设备正在实时生成海量的与健康相关的电子化信息。我们必须承认这些信息在改善人群健康方面有着其他手段无可比拟的价值，人类第一次能够以相对较低的成本获取相当数量的信息。另一方面，这些数据的真实可靠性也受到了严谨的研究者的质疑，特别是医学理论尚不完善的领域，我们能否通过天量大数据弥补医学理论的缺陷？

四位不同领域的专家将会从各个角度详细解读数字化医疗对公共卫生、全球医学研究、医疗不平等和医学伦理方面的颠覆和挑战。他们从不同视角看待数字化医疗的影响，相信会对药物经济学和药物流行病学领域的研究者具有很强的启示。

病人偏好与监管决策

“以病人为中心”并不仅仅是空洞的口号，美国食品药品管理局（FDA）已经通过一整套政策框架（MDUFA IV 和 PDUFA VI）保证监管机构切实将病人的利益与偏好整合到药品和医疗器械的监管和市场准入决定当中。美国FDA作为全球药品、食品和医疗器械的创新先锋和监管流程标准化的表率，已经开展了一系列行动将病人的偏好与监管决策结合起来。

FDA下属的药品评估与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER)同医疗器械与放射医疗中心（Center for Devices and Radiological Health ，CDRH)一道，致力于将关于病人偏好的定性与定量研究结果结合，纳入到监管决策的制定过程中。这些病人的偏好数据与传统的临床结局不同，具有一定的主观性和不稳定性：癌症病人的总体生存率与无进展生存期属于传统临床结局的范畴，一般是固定不变的，但病人的疲劳评分、疼痛等级以及精神状态的变化却属于病人报告的临床研究范畴。另一方面，病人的不同偏好需要通过不同的方式来处理，尽可能让其完成所需要的疗程，并最大化获益。如果大多数病人因为不良反应无法完成需要的治疗，那么无论一个产品多么有效、价格多么低廉，都是缺乏推广价值的。如果一个医疗器械不需要医生或者护士的操作，而是可以让病人自己在家执行完成，无疑将极大地增加治疗的依从性和治疗效果。当我们更加重视倾听病患的声音，是否会产生难以预见的不良后果？

来自杜克大学的Shelby D. Reed博士，杨森制药有限公司的资深主任Bennett Levitan医学博士、赛诺菲全球临床结局研究负责人Matt Reaney和美国FDA的Jeff Shuren医学博士将对这一议题进行观点碰撞。

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