FDA局长Scott Gottlieb近日表示，FDA很快将提醒企业，一些特定基因疗法的审批门槛将放宽。尤其是针对血友病的基因疗法，该病病因在于患者缺乏一些特定的蛋白质导致血液无法凝结，今后的审评重点可能放在疗法是否能够提高这些蛋白质在血液中的含量，而不是其能否使患者流血减少。

Gottlieb指出，血友病将是这项新政首个针对的疾病。一名FDA发言人表示，血友病被选中是因为当前该领域有大量基因疗法的开发活动。

Gottlieb表示，细胞和基因疗法很快将成为许多疾病治疗的中流砥柱，他透露FDA将发布全面的政策框架，来指导企业对不同疾病的疗法进行评估。

基因疗法通过修饰个体的遗传物质进行疾病治疗，属于细胞疗法的一种。Gottlieb指出，当前的挑战之一是，药企在上市新药前所需完成的传统临床试验，可能并不能完全确定其应答的持续性。也就是说，疗法的有效性在试验结束后可能出现变化，或药物最初观察的效果可能在进一步的详细审查中未能发现。

但是，有些患者的选择极其有限，对其而言，也许值得承担风险接受有间接获益证据的疗法治疗。“这些产品最初都是针对严重疾病，许多是一些致命性且缺乏治疗方法的疾病。”Gottlieb表示，“在这样的情况下，为使一些前途看好的疗法尽快上市，我们往往愿意接受更多的不确定性。”

Gottlieb指出，企业在产品上市后，也需要开展更多的研究，以证明其最初观察到的效果都能够得到证明。以血友病为例，产品上市后企业还得证明其能够减少流血。

编译/刘岩 来源/STAT

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