美首只大麻药物获批 有望成“重磅炸弹”

近日，FDA批准了美国首个由大麻生产的药物Epidiolex，用于治疗两种罕见且破坏性极强的儿童期严重癫痫症。

该药由GW Pharmaceuticals公司开发，是由大麻二醇（CBD）制作而成。CBD是大麻的一种组分，不会给使用者带来嗨的感觉。Epidiolex以油的形式给药，临床试验表明，其可以让Dravet或Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作的次数减少大约40%。

FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）表示，这一批准决定提醒人们，合理推进开发计划，并对大麻中含有的活性成分进行适当的评估可以催生出重要的医疗产品，FDA致力于推进这种审慎的科学研究和药物开发工作。

2024年销售额预计

23亿美元

事实上，FDA的决定在人们的意料之中。此前，FDA的官员们已经表示支持批准Epidiolex，FDA的一个顾问小组也一致建议为该药开绿灯。虽然外界担忧该药可能会对肝脏产生影响，但专家表示，这种风险可以由医生加以解决，在患者治疗期间，其可以对患者进行监测。

不过，在GW Pharmaceuticals将Epidiolex推向市场之前，美国缉毒局（DEA）还得对CBD重新进行分类。因为其来自大麻，被认为是一种“一级管制药品”（ScheduleⅠdrug），而这个分类表示其不具医疗价值，并且有被滥用的高度风险。预计DEA将在90天内完成重新分类工作。

Lennox-Gastaut和Dravet综合征通常出现在儿童时期，患上这些综合征的患者可能会遭受衰弱性和阵发性癫痫的折磨，有时候一天会发作几十次。约有1/5的患者会在20岁之前死亡。

目前，还有其它6种药物被批准用来治疗与Lennox-Gastaut相关的癫痫发作，但针对Dravet，没有其它获批的治疗药物。

虽然Epidiolex只被批准用于上述两种特定的病症，但分析人士预计，医生会对该药进行超适应症用药，用于治疗各种癫痫疾病。

Epidiolex来自于GW公司种植的专有大麻品种，这种大麻含有较高水平的CBD，而四氢大麻酚（THC）含量较低，THC是一种会让人嗨起来的成分。

FDA此前已经批准了与THC类似或相同的合成药物。这些药物被列为Ⅱ级和Ⅲ级管制药物，这意味着，它们具有药用价值，但也有可能被滥用。

在美国，许多家庭早已认为大麻在法律或娱乐上具有合法性，因此，他们自己可以使用CBD对孩子进行治疗。但是，专家表示，通过标准剂量和供应渠道获得管制药物对患者的安全来说是至关重要的。

针对此次批准，戈特利布强调GW公司对Epidiolex多年的临床开发是将大麻制成的产品推向市场的一个典范。他表示，FDA愿意帮助那些想要开展此类研究的制药公司，但后者需要用临床试验数据来证明自己的产品是有效和安全的。

戈特利布指出，这是一项重要的医疗进展，但值得注意的是，这并不是对大麻或者其所有的成分予以批准，这是对一种特定的CBD药物用于特定用途进行批准，批准决定是基于受控良好的临床试验工作。此外，这是一种纯化形式的CBD，将以可靠的剂量形式并通过重复的给药路径让患者使用，以确保患者获得预期的治疗好处，这是医疗科学向前发展的一个典型例子。

根据市场调研机构EvaluatePharma汇总的数据，分析人士预计，到2024年，Epidiolex将创造23亿美元的销售额。这些数据大致剔除了来自未受管制的医用大麻行业所带来的竞争，过去几年来，这个边缘行业不断发展，已经吸引了外界的众多关注和大量的资金。

FDA加强大麻素

油类产品监管

不过，目前还很难确切地预测非处方的大麻素油到底会对Epidiolex造成多大的威胁。对Lennox-Gastaut和Dravet综合症这样极其严重的疾病，这种威胁大概可以忽略不计，因为患者和医生肯定会倾向于使用获得批准的产品。

事实上，正是因为美国医生非常渴望建立起可靠的CBD供应渠道，促使GW公司在2012年制定了Epidiolex开发计划。长期以来，CBD一直被认为是具有潜在价值的抗惊厥药物，但人们很难找到可靠的来源渠道，并且法律层面的影响很大，而GW在这方面拥有多年的经验。

随着Epidiolex获得批准，GW和FDA都强调了Epidiolex这样获批的产品和未受管制的大麻素油类产品之间的差异。事实上，在对Epidiolex宣布批准决定时，FDA对大麻素油类产品生产者发出警告称，要采取行动对一些公司销售未受管制的CBD产品，以及对这些产品提出的没有得到研究证据支持的医疗主张，加大执法力度。此前，FDA已经向一些企业发出了警告函，因为这些企业宣称自己的产品具有抗癌或抗阿尔茨海默氏症的作用。

戈特利布表示，销售未经批准的产品（这些产品的剂量和配方存在着不确定性），可能会导致患者无法获得适当的、公认的药物，来治疗他们严重甚至致命的疾病。

目前，GW还没有公布Epidiolex的价格，但其将比那些非处方的大麻素油类产品贵很多倍。对家中有顽固性癫痫的儿童的父母来说，药品支付方似乎不太可能会拒绝为该药买单，尤其是Epidiolex的疗效证据很充分。

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