近日发布的一份报告称，目前美国针对神经系统疾病的在研新药数量达到537种。其中包括95种脑肿瘤药物，92种阿尔茨海默病（AD）药物，46种慢性疼痛药物，以及治疗多发性硬化症（MS）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森（PD）和偏头痛的药物。

这份在研药物名单由美国药品研究与制造商协会（PhRMA）汇总。目前，美国有近1亿人患有神经系统疾病，每年的治疗费用高达约8000亿美元。

PhRMA 副主席、急诊科医师Mike Ybarra认为，这份《2018年神经系统疾病治疗药物研发报告》显示，无论是那些无药可治的疾病，还是那些治疗手段不够理想的疾病，都有科学家和企业进行持续性研究。“AD是一个很好的例子，该领域的研究遇到了一连串的失败，但这份报告显示，仍有许多公司致力于研发有效的药物。”

研究范围和治疗希望不仅在于AD，Ybarra表示，可确诊的、损害大脑和神经系统的疾病超过1000种。“在神经系统疾病方面存在着大量未被满足的需求，这意味着有巨大的机会。”

PhRMA指出，随着年龄在65岁及以上的美国人数量预计将翻番（从2011年的4310万到2050年的8370万），神经系统疾病的发病率和花费预计会增加。神经系统疾病在老年人中更为普遍，且由于心血管疾病和癌症死亡人数减少，人们寿命更长，因此受神经系统疾病影响的人数急剧增加。“随着这些数字上升，现在比以前更重要的是寻找既能治疗疾病又能预防疾病的新疗法。”报告指出。

制药领域的科学家揭示了神经系统在分子和基因水平上的作用，从而推动了神经系统疾病一些创新疗法的发展。最近的一项报告发现，自2000年以来超过475种新药已被美国FDA批准上市，目前在研发线上的神经系统疾病新药有74%是first-in-class。

美国神经系统疾病在研新药分布情况：

92种治疗阿尔茨海默病和其他痴呆症的药物。阿尔茨海默病影响大约550万美国人，其他形式的痴呆影响220万人。

95种用于脑肿瘤的治疗药物，包括脑胶质瘤，该病占所有原发性脑肿瘤的25%。每年有80000例新发的原发性脑肿瘤被确诊。

76种治疗慢性疼痛和慢性疼痛症状的药物，这类疾病影响2500多万美国人，如腰痛、癌症疼痛、关节疼痛和神经疼痛。

27种治疗头痛的药物，包括偏头痛，该病影响美国3900万名成人和儿童，女性受影响的数量是男性的两倍多。

46种帕金森病治疗药物，该病引起震颤、平衡问题和认知改变，影响一百万美国人，2030年发病率预计将翻倍。

29种多发性硬化症治疗药物，这是一种慢性神经系统疾病，影响40万美国人，病因是免疫系统攻击神经纤维周围的保护性鞘，导致行走困难、肌肉无力、痉挛和疲劳。

26种治疗中风的药物，在美国，这是导致严重长期残疾的主要原因，每年大约有79.5万名美国人发生新的或复发的中风。

20种肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗药物，这是一种影响神经和肌肉功能的疾病，大约有2万美国人患有该病。

36种治疗癫痫和其他癫痫发作的药物。癫痫影响约220万美国人，是第四种最常见的神经系统疾病。

34种神经系统遗传疾病治疗药物，包括雷特综合征，一种罕见的神经发育障碍，影响大脑发育；脊髓性肌萎缩症，一种罕见的疾病，影响脊髓运动神经细胞。这两种疾病都是由基因缺陷引起的，大约每1万个孩子中就有一个。

研发线上其他针对的疾病包括脑损伤、亨廷顿氏病、肌营养不良、痉挛、脊髓损伤和抽动综合征等。

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